多發性硬化症（multiple sclerosis, MS）是一種自體免疫疾病，患者因神經細胞的保護構造受損，導致視力受損、口齒不清、肢體無力等症狀，據估計在美國有 30-50 萬人罹患此病，全世界約有 250 萬患者。
7 月 12 日百健（Biogen）宣佈收購中國醫藥公司諾誠健華（InnoCare Pharma）的多發性硬化症藥物 Orelabrutinib，諾誠健華將獲得 1.25 億美元預付款。Orelabrutinib 是仍在第 2 期試驗的潛力藥物，若順利上市 Biogen 支付需再支付 8 億美元以上商業里程碑支付款。
諾誠健華去年 3 月剛在香港掛牌上市，主要研發方向為癌症及自身免疫性疾病，目前已有 9 種候選藥物。
多發性硬化症火紅藥物：BTK 抑制劑
Orelabrutinib 是一種 BTK 抑制劑（Bruton’s tyrosine kinase inhibitor），它能穿透血腦屏障，抑制中樞神經系統 (CNS) 過度活化的 B 細胞與骨髓細胞，藉此減緩神經細胞的發炎，並延緩多發性硬化症病程進展。
除了 Orelabrutinib，許多多發性硬化症藥物都是 BTK 抑制劑，包含默克（Merck KGaA） 的Evobrutinib、賽諾菲（Sanofi）的 Tolebrutinib，以及基因泰克（Genentech）的 Fenebrutinib。上述藥物都已進入第 3 期臨床試驗。而羅氏（Roche）已上市的 Ocrevus，更是目前全球銷售量最高的多發性硬化症藥物。
事實上，百健手上也握有 BTK 抑制劑的候選藥物。他們於 2020 年完成候選藥物 BIIB091 第一期臨床試驗。但在此次交易聲明中百健並沒有特別提及 BIIB091 的研發進展。
Orelabrutinib 在中國的核准現況
中國藥品監督管理局（NMPA）已於去年底核准諾城健華的 Orelabrutinib 上市，但是是作為癌症用藥，包括治療慢性淋巴細胞白血病和小淋巴球性淋巴瘤。
延伸閱讀：提升神經基因療法效率？Biogen 攜 Capsigen 開發客製化 AAV 殼體參考資料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/12/2261563/0/en/Biogen-and-Innocare-Announce-License-and-Collaboration-Agreement-For-Orelabrutinib-an-Innovative-CNS-Penetrant-BTK-Inhibitor-For-the-Potential-Treatment-of-Multiple-Sclerosis.html
2. https://www.nature.com/articles/s41587-020-00790-7
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