FDA 相隔兩年終於放行!批准諾華高劑量脊髓注射 SMA 藥物試驗

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諾華(Novartis)的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥物 Zolgensma 在 2019 年獲准於美國上市,是一種透過靜脈注射,治療 2 歲以下脊髓性肌肉萎縮症病童的基因療法。

Zolgensma 單價高達 210 萬美金,號稱全球最貴藥物,龐大商機使得諾華積極欲擴張用藥族群。先前諾華的 OVA-101 試驗就曾以脊髓注射較高劑量 Zolgensma 治療 2-5 歲兒童,但該試驗在 2019 年 10 月被 FDA 終止。

近期諾華補上的安全性證據, 8 月 3 日,FDA 相隔近兩年批准 OVA-101 試驗得以繼續進行。諾華宣佈會將此部分實驗併入即將啟動的 3 期試驗,受試者更擴大至 2-18 歲族群。

FDA 放行曾被終止的高劑量脊髓注射 Zolgensma 試驗

FDA 於 2019 年終止諾華的 OVA-101 試驗,是因為 FDA 認為治療方式可能引發背部神經節(dorsal root ganlia)發炎反應,以及造成神經退化的安全疑慮。

近期諾華再補上動物實驗數據,證實脊髓注射對猴子不會造成毒性,FDA 放行以脊髓注射 Zolgensma 試驗。

諾華宣佈會將先前被終止的試驗內容,併入即將啟動的第 3 期試驗 STEER。STEER 預計招募超過 100 名 2-18 歲的脊髓性肌肉萎縮症第二型患者(SMA typeⅡ),給藥方式是脊髓注射。

靜脈與脊髓注射 Zolgensma 適用不同病患類型

FDA 目前核准 Zolgensma 以靜脈注射,治療 2 歲以下脊髓性肌肉萎縮症第一型(SMA type I)幼童,這種給藥方式的好處是能夠有效擴散至全身。

相較之下,STEER 試驗即將招募的脊髓性肌肉萎縮症第二型患者,屬於症狀較輕微族群,適合以局部治療特定部位的方式給藥,因此脊髓注射是較好的方式,不僅能避免藥物擴散、也更有效率達到治療效果。

Zolgensma 市場與脊髓性肌肉萎縮症早期篩檢

除了在美國上市, Zolgensma 目前也於歐洲、南韓、加拿大、日本等地核准治療幼年病童。Zolgansma 銷售額年增率高達 48%。 

此外,諾華也推動脊髓性肌肉萎縮症新生兒篩檢計畫,使病童在出生內數週內就可以接受治療。在美國,約有 80% 新生兒都接受過篩檢。

延伸閱讀:SMA 基因療法安全嗎? 2 項長期追蹤試驗數據 Say Yes!

參考資料:
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-lift-partial-clinical-trial-hold-and-plans-initiate-new-pivotal-phase-3-study-intrathecal-oav-101-older-patients-sma
2. https://www.reuters.com/article/us-novartis-gene-therapy-idUSKBN1X90XS
3. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma

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