諾和諾德鉅資收購 Forma Therapeutics，攜手對抗罕見血液疾病！

諾和諾德藥廠（Novo Nordisk）宣布以每股 20 美元併購 Forma Therapeutics，共耗資 11 億美元。Forma Therapeutics 是一家臨床生技公司，專注於鐮狀細胞疾病（Sickle Cell Disease, SCD）及罕見血液疾病的治療。諾和諾德為了完善血液疾病生產線的策略，因此收購 Forma Therapeutics，包括其主要開發候選藥物 Etavopivat。

諾和諾德 2022 年上半年銷售額增長 25%（基因線上國際版）

鐮狀細胞疾病（Sickle Cell Disease, SCD）

鐮狀細胞疾病 (SCD) 是一種慢性進展的遺傳疾病，通常與紅血球的健康程度和壽命下降相關。全世界約有 1700 萬人罹患 SCD，在美國約有 100,000 人，法國、德國、意大利、西班牙和英國約有 30,000 人。

原本紅血球的形狀是兩面凹陷的盤狀，而罹患 SCD 病人的紅血球卻呈新月形，這樣的形狀使紅血球變得不靈活、脆弱且無法有效輸送氧氣。而常見的特徵即為降低細胞能量、變形能力變差、減少細胞膜修復以及粘著度增加。

SCD 可導致嚴重的健康問題，包括貧血、疲勞、血管閉塞性危機 (vaso-occlusive crises, VOC) 引發的疼痛以及慢性進展性終末器官（chronic progressive and end-organ）的損傷。儘管近期在治療方面已取得進展，但絕大多數 SCD 病人仍然遭受疼痛危機、終身殘疾、生活品質下降和縮短預期壽命的痛苦。

Etavopivat 知多少？

Etavopivat 是一種研究性、每日一次、丙酮酸激酶-R (pyruvate kinase-R, PKR) 之口服選擇性活化劑，被開發用於改善 SCD 病人的貧血和紅血球細胞的健康。鐮狀細胞疾病 (SCD) 是一種嚴重衰弱、危及和縮短生命的疾病。 Etavopivat 目前正針對 SCD 病人進行全球 2/3 期臨床試驗 (Hibiscus) ，此外，另有一項第 2 期試驗 (Gladiolus) 研究輸血依賴性 SCD 和地中海貧血。

Etavopivat 透過活化紅血球的天然 PKR 活性來降低代謝物 2,3-DPG ，使鐮狀紅血球能夠保留氧氣更長時間，進而減少聚合、溶血和鐮狀化。Etavopivat 介導的 PKR 活化亦能增加三磷酸腺苷 (adenosine triphosphate, ATP) ，提升紅血球功能，進而影響紅血球變形、細胞膜修復能力、健康及壽命。整體而言，這些影響預計將改善鐮狀細胞的健康，並導致減少貧血、溶血、血管閉塞危機（VOC）和終末器官損傷的發生。

在一項 1 期試驗中，Etavopivat 改善了貧血和紅血球健康狀況，並且是安全且耐受性良好，可望改善 SCD 病人生活品質。

兩大主管機關授予 Etavopivat 孤兒藥指定

美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予 Etavopivat 快速通關 (Fast Track)、罕見兒科疾病 (Rare Pediatric Disease) 和孤兒藥指定 (Orphan Drug Designation)。此外，基於歐洲藥品管理局（EMA）中孤兒藥品委員會（Orphan Medicinal Products）對 Etavopivat 治療 SCD 病人的正向意見，因此歐洲執委會（EC）授予該藥孤兒藥指定。

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參考文獻：