很多人會問：阿茲海默症（Alzheimer’s disease, AD）新藥研發到底進展到哪裡了？答案是：數量雖然有起伏，從 2023 年的 187 項臨床試驗微幅下降到 2025 年的 182 項，但研發能量並沒有消退。反而在藥物種類、臨床分布與早期創新上，都展現出「質比量更重要」的趨勢。這篇文章，就是要帶大家看懂這些數字背後的意義。
新藥試驗：一期強勁成長，二期最多、三期風險集中
2023 年，全球阿茲海默症管線統計顯示，共有 141 種獨特藥物、187 項臨床試驗。到了 2025 年，則縮減為 138 種藥物、182 項臨床試驗。數字微幅下降的背後，臨床強度並未下降，反而更集中於早期與高價值階段。
第一期臨床試驗主要評估安全性、耐受性與藥物動力學，此時期產生令人矚目的變化：2023 年僅 31 項，到 2025 年已躍升至 48 項，成長近 55%。這代表早期創新動能正在快速湧現，特別是基因治療（gene therapy）、新型抗體與口服小分子等新平台。
第二期臨床試驗探索有效性與確立劑量，以 87 項試驗穩佔多數，是藥物研發的「篩選與驗證」核心。
第三期臨床試驗因為大規模確證有效性與安全性，屬於最為燒錢，也是最高風險的階段。回顧 2023 年有 36 項試驗，來到 2025 年維持了相似的規模。這些試驗動輒需要上千名患者、耗時數年追蹤，總成本超過數億美元。
簡單來說，AD 研發的「金字塔」底部正在變厚，這也預告未來 5–10 年可能會迎來新一波突破。
小分子與生物製劑並進，再利用藥物占三分之一
在藥物類型上，2025 年的 AD 管線呈現出「雙軌＋補位」格局。
- 疾病修飾療法（Disease-modifying therapies, DMTs）：占比約四分之三以上，是研發主流。這類藥物企圖直接干預病程，例如清除類澱粉斑塊（amyloid plaques）、抑制 tau 蛋白聚集、或減少神經發炎。
- 小分子（Small molecules）與生物製劑（Biologics）：仍然並駕齊驅。小分子因為口服方便、成本低，受到患者與醫療端青睞；生物製劑則多為單株抗體（monoclonal antibodies, mAbs），專注於特定病理路徑調控。
- 再利用藥物（Repurposed drugs）：約占三分之一。這些藥原本用於糖尿病、高血壓或癌症，如今被重新檢驗其對 AD 的潛力。由於安全性資料完整、開發成本較低，再利用策略特別受到學術界與公私協力計畫（public–private partnerships, PPPs）支持。
這樣的結構意味著：AD 研發已經不再只是孤注一擲，而是多管齊下。
一期試驗主落北美，二、三期跨歐、亞、澳大規模驗證
另一個值得注意的現象是地理分布。
- 一期試驗：多半集中在北美，特別是美國。原因在於法規環境較成熟、研究中心密度高、病人基數大。
- 二、三期試驗：則傾向跨國執行，涵蓋歐洲、亞洲、澳洲等地。這樣的布局能確保樣本多樣性，尤其是不同族群的遺傳背景差異，對 AD 研究特別重要。
例如，APOE4 攜帶率在不同族群之間差異明顯，若試驗僅限單一地區，結果可能偏差。因此，大型三期試驗基本上都屬跨國、多中心的合作。
總結
從 2023 年的 187 項試驗，到 2025 年的 182 項，阿茲海默症藥物研發的數量確實略有波動。但這場馬拉松並未放慢腳步，反而顯示出「結構更穩、方向更準」的特徵：
- 第一期試驗成長意味著早期創新湧現；
- 小分子與生物製劑並進，加上再利用藥物補位，讓管線更具韌性；
- 跨國布局確保臨床數據更具代表性。
一句俗話說得好：「少而精，勝過多而雜。」AD 研發正是如此 — 數量減少，但品質與策略卻在持續進化。
