Regeneron 藥廠(REGN)和 Bluebird 生物公司(BLUE)於昨日(8/6)宣布聯手開發抗癌細胞療法,將各自的技術平台應用於癌症新型免疫細胞療法的發現、開發和商業化。
REGN 主要開發眼病、心臟病、過敏性和發炎性疾病、疼痛、癌症、傳染病和罕見疾病的藥物。其中有六種治療方法已獲得 FDA 核准和其他候選產品正在開發中。此外,REGN 的專有改進傳統藥物開發過程的 VelociSuite 技術,包括 VELOCIMMUNE 和 Veloci-T 二種基因工程小鼠模型。VELOCIMMUNE 模型能模擬產生優化的完全人源抗體的基因的人源化 B 細胞免疫系統;Veloci-T 模型則模擬經基因工程化 T 細胞的免疫力。
BLUE 藉由其慢病毒載體(lentiviral Vector)的基因療法、T 細胞免疫治療專業知識和基因編輯能力,在嚴重遺傳疾病和癌症治療中,建立了一個具有廣泛應用潛力的平台。BLUE 主要的基因治療臨床項目,包括腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy)的研究性治療、輸血依賴性 β-地中海貧血(transfusion-dependent β-thalassemia,又稱重型-β-地中海貧血),以及嚴重的鐮狀細胞病(severe sickle cell disease)。此外,BLUE 的腫瘤學平台則建立其慢病毒基因傳遞和 T 細胞工程的基礎上,主要開發的重點項目為 T 細胞免疫療法,包括嵌合抗原受體 T 細胞(CAR-T)和 T 細胞受體(TCR)療法。
他們將利用 REGN 多肽的全人類抗體的發現和鑑定平台技術 VelociSuite 和 BLUE 的 TCR 來標靶腫瘤特異性蛋白質,BLUE 也將提供其基因轉移和細胞療法的專業知識,讓二公司共同使用。
他們也共同提出了六個初始目標,並將共同分擔研究和開發的成本,直至提交研究性新藥(Investigational New Drug, IND)申請,也能在五年合作期限內,選擇其他目標。當特定潛力細胞治療產品提出 IND 時,REGN 將有權利選擇參與共同開發和商業化,以實現一些合作目標,成本和利潤也將以 50/50 承擔與分享。如果 REGN 沒有選擇加入,也有權利從BLUE 的潛力產品獲得里程碑授權金(milestone payment)和衍生利益金(royalty)。
REGN 正在以高於市場價 59% 的價格向 BLUE 投資 1 億美元,以利進行合作。REGN 支付的股票溢價為 3700 萬美元,將用於其研究賬單的 50% 份額。
對此,REGN 科學長 George Yancopoulos 表示,該合作案不是關於一家小公司將其候選藥物授權給大公司,而是二個志同道合的科學驅動型組織,相互認識並且重視彼此的創新技術和能力,並且意識到雙方在很大程度上是互補的,並且具有潛在的協同作用,這也代表著他們能聚在一起做更多事情。
BLUE 科學長 Philip Gregory 表示,藉由 REGN 出色的標靶技術,結合他們在細胞生物學和載體技術方面的專業知識,以及領先的 CAR-T 細胞藥物產品的臨床經驗,他們希望能迅速推進具有改變癌症患者生活潛力的新型細胞療法。
延伸閱讀:GSK 和 23andMe 雙雄合作! 新藥開發能力可望大提升!參考資料:
1. http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-and-regeneron-announce-collaboration-discover
2. http://newsroom.regeneron.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1074041
3. https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/08/06/regeneron-and-bluebird-team-invent-new-cell-therapies-for-cancer/#333f34776226
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