顛覆基因治療技術!Ring 新穎指環病毒載體獲 1.17 億美元融資

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近來基因治療熱度大漲,是許多生技創投的熱門投資標的。美國基因治療公司 Ring Therapeutics 擁有全球首創的指環病毒(anellovirus)載體平台,28 日宣佈完成 1.17 億美元 B 輪融資,也吸引來了曾經催生莫德納(Moderna)的創投公司 Flagship Pioneering 挹注資金。

指環病毒載體提升長期基因療法療效

目前基因治療常用的載體是腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)平台,它的好處是不具致病性,且在活體內的基因表現時效長。但是由於腺病毒對人體而言是外來病毒,有可能會引發免疫排斥作用,這會使得後續基因治療的療效下降。

為了解決此困境, Ring 開發了全球首創的指環病毒載體技術。指環病毒科以下屬種為甲型細環病毒屬(Alphatorquevirus),病毒外型構造為二十面對稱體, 遺傳物質是環狀單股 DNA,基因組大小約 3.5-3.8kb。指環病毒多以靈長類動物為宿主,在人體內也大量出現,成人體內平均有 200 多種指環病毒。

因此使用指環病毒載體的基因療法有 2 大優勢。首先,它在人體內相當常見也與人類免疫系統相容,就算重複給藥也不會誘發免疫反應,有利長期性治療。此外,指環病毒載體帶有環狀單股 DNA,不會產生和人體雙股 DNA 融合,是較安全的載體平台。Anellogy 載體平台目前已累積上千個指環病毒的候選載體。

持續擴大載體病毒候選名單與疾病領域

Ring 會將此次募得資金將投注於 Anellogy 載體平台的應用開發,不僅將持續擴大其載體病毒的候選名單,Ring 執行長 Tuyen Ong 也表示,他們很快就會進入前臨床試驗階段。未來 Ring 會持續開發指環病毒載體應用於癌症、心臟病、罕見疾病等疾病的基因療法。

延伸閱讀:好的載體帶基因療法上天堂!2 大類型如何選擇?

參考資料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/ring-therapeutics-raises-117-million-in-series-b-funding-to-expand-novel-vector-platform-to-unlock-the-full-potential-of-gene-therapy-301342708.html
2. Nature, 2021; https://www.nature.com/articles/s41598-021-86427-4

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