RNA 編輯投資熱?禮來與荷蘭 ProQR 簽 13 億美元合作案

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短短 4 個月內,禮來製藥(Eli Lilly)接連與 2 間 RNA 編輯公司啟動藥物研發,且合作金額都突破 10 億美元;一個是今年 5 月與英國生技公司 MiNA Therapeutics (MiNA)開發小型活化 RNA(saRNA)藥物,第二則是日前與荷蘭生技公司 ProQR Therapeutics(ProQR)的合作案。

禮來於 9 月 9 日宣布與 ProQR 合作,它將投入 13 億美元研發 RNA 編輯藥物,標靶在肝臟與神經系統的基因疾病。合作中,禮來將使用 ProQR 的 RNA 編輯平台 Axiomer 標靶 5 個禮來指定的疾病位點,並支付 5,000 萬美元預付款,與最高 12.5 億美元的里程碑權利金。

1 分鐘搞懂 RNA 編輯

RNA 編輯是人類的身體自然功能。當有 RNA 出現錯誤,一種叫寡核苷酸(oligonucleotides)的物質會引導 ADAR(Adenosine Deaminases Acting on RNA)去修訂錯誤的 RNA。作為主要的除錯工具,ADAR 可將腺苷(adenosine, A)轉換成肌苷(inosine, I),或對其他 U、C、G 進行編輯,進而避免疾病發生。而現今所稱的 RNA 藥物就是科學家編輯寡核苷酸,將 ADAR 引導至目標進行修正,藉此達到治療的效果。

ProQR:第一個用 ADAR 活體內編輯 RNA 的公司

ProQR 創立於 2012 年,以開發遺傳性眼科疾病與纖維化疾病為主力。該公司能透過 Axiomer 來進行高精準的 A to G 編輯,並在 2017 年公布活體內概念性驗證數據,成功對第一型黏多醣症模型進行活體編輯,成為第 1 個使用 ADAR 進行活體編輯 RNA 的公司。

ProQR 創辦人 Daniel A. de Boer 指出,此次與禮來的合作將擴大 ProQR 編輯平台的應用領域,打入代謝與神經治療領域。

禮來投資 RNA 編輯市場不手軟

近 2 年來,禮來積極佈局 RNA 編輯市場,多次出手金額皆破 10 億美元。2020 年 6 月,它與英國生技公司 Evox Therapeutics(Evox)簽下 12 億美元的 RNA 干擾(RNA interference, RNAi)藥物開發案。合作中,雙方針對 5 個中樞神經系統與大腦疾病位點進行開發,而在結束臨床前概念性驗證試驗後,禮來將在接手候選藥物的後續開發工作。

2021 年 5 月,禮來也與 MiNA 合作,透過 MiNA 的 ​​saRNA 開發平台,標靶 5 個禮來指定的疾病位點。該合作總金額達 12.5 億美元。合作中,MiNA 將負責候選藥物開發,而臨床前試驗準備與人體臨床試驗將由禮來負責,禮來也可取得所有合作藥物的獨家行銷權。

延伸閱讀:蛋白降解藥物趨勢來襲,禮來、羅氏、賽諾菲、拜耳紛紛入場!

參考資料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/evox-therapeutics-announces-a-multi-target-rnai-and-antisense-research-collaboration-and-license-agreement-with-lilly-301072380.html
3. https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research
4. https://www.proqr.com/press-releases/proqr-presents-in-vivo-proof-of-concept-data-for-the-axiomerr-rna-editing-platform

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