RNA 編輯投資熱？禮來與荷蘭 ProQR 簽 13 億美元合作案

短短 4 個月內，禮來製藥（Eli Lilly）接連與 2 間 RNA 編輯公司啟動藥物研發，且合作金額都突破 10 億美元；一個是今年 5 月與英國生技公司 MiNA Therapeutics （MiNA）開發小型活化 RNA（saRNA）藥物，第二則是日前與荷蘭生技公司 ProQR Therapeutics（ProQR）的合作案。

禮來於 9 月 9 日宣布與 ProQR 合作，它將投入 13 億美元研發 RNA 編輯藥物，標靶在肝臟與神經系統的基因疾病。合作中，禮來將使用 ProQR 的 RNA 編輯平台 Axiomer 標靶 5 個禮來指定的疾病位點，並支付 5,000 萬美元預付款，與最高 12.5 億美元的里程碑權利金。

1 分鐘搞懂 RNA 編輯

RNA 編輯是人類的身體自然功能。當有 RNA 出現錯誤，一種叫寡核苷酸（oligonucleotides）的物質會引導 ADAR（Adenosine Deaminases Acting on RNA）去修訂錯誤的 RNA。作為主要的除錯工具，ADAR 可將腺苷（adenosine, A）轉換成肌苷（inosine, I），或對其他 U、C、G 進行編輯，進而避免疾病發生。而現今所稱的 RNA 藥物就是科學家編輯寡核苷酸，將 ADAR 引導至目標進行修正，藉此達到治療的效果。

ProQR：第一個用 ADAR 活體內編輯 RNA 的公司

ProQR 創立於 2012 年，以開發遺傳性眼科疾病與纖維化疾病為主力。該公司能透過 Axiomer 來進行高精準的 A to G 編輯，並在 2017 年公布活體內概念性驗證數據，成功對第一型黏多醣症模型進行活體編輯，成為第 1 個使用 ADAR 進行活體編輯 RNA 的公司。

ProQR 創辦人 Daniel A. de Boer 指出，此次與禮來的合作將擴大 ProQR 編輯平台的應用領域，打入代謝與神經治療領域。

禮來投資 RNA 編輯市場不手軟

近 2 年來，禮來積極佈局 RNA 編輯市場，多次出手金額皆破 10 億美元。2020 年 6 月，它與英國生技公司 Evox Therapeutics（Evox）簽下 12 億美元的 RNA 干擾（RNA interference, RNAi）藥物開發案。合作中，雙方針對 5 個中樞神經系統與大腦疾病位點進行開發，而在結束臨床前概念性驗證試驗後，禮來將在接手候選藥物的後續開發工作。

2021 年 5 月，禮來也與 MiNA 合作，透過 MiNA 的 saRNA 開發平台，標靶 5 個禮來指定的疾病位點。該合作總金額達 12.5 億美元。合作中，MiNA 將負責候選藥物開發，而臨床前試驗準備與人體臨床試驗將由禮來負責，禮來也可取得所有合作藥物的獨家行銷權。

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參考資料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/evox-therapeutics-announces-a-multi-target-rnai-and-antisense-research-collaboration-and-license-agreement-with-lilly-301072380.html
3. https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research
4. https://www.proqr.com/press-releases/proqr-presents-in-vivo-proof-of-concept-data-for-the-axiomerr-rna-editing-platform