資策會科法所線上論壇系列(一):國際專家暢談基因治療與再生醫學法規趨勢

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近年來,台灣生技醫療產業漸趨興旺,核酸藥物、基因療法、細胞療法等新興生物藥品技術發展迅速,加上人工智慧(AI)與數位科技在製藥產業領域的應用愈益廣泛,與先進醫療產品相關的法規框架也需要與時俱進,從而跟上國際市場步伐。為提升台灣生醫產業的國際合作法遵量能,在經濟部產業技術司指導下,財團法人資策會科技法律研究所(科法所)執行「先進核酸藥物及製劑技術開發計畫」,並委託基因線上承辦一系列共 4 場專題線上論壇,內容涵蓋「基因治療與再生醫學法規」、「核酸藥物法規」、「AI 與數位科技的製藥創新」及「國際醫療科技評估前瞻策略」4 大主題。期望透過國外專家分享該國的生技法規動態與實務應用,搭配與國內業界菁英交流互動,讓參加者掌握國內外先進醫療產品重點法遵議題,借鏡國外業者發展經驗,推動產業與國際接軌,共同打造新護國群山。

系列首場論壇於 7 月 3 日圓滿舉行,逾 600 人上線共襄盛舉。論壇以「細胞革命 — 基因治療與再生醫學法規趨勢」為題,邀請到身兼日本細胞與基因治療 CDMO 公司 Cyto-Facto 執行長和神戶細胞治療研究與開發中心主任的川真田伸博士(Dr. Shin Kawamata),以及訊聯生技集團董事長暨台灣精準醫療產業協會理事長蔡政憲博士擔任演講嘉賓。科法所生醫衛政組黃毓瑩組長在致歡迎詞時提到,在後疫情時代,台灣先進醫療產品發展迅速,隨著《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》(合稱「再生醫療雙法」)於 6 月初在立法院三讀通過,台灣正走在這場醫藥革命的最前線。透過舉辦國際法規論壇,科法所期望能匯聚各國專家,提供知識交流與資訊共享平台,促進國際生醫合作,推動生醫產業持續創新。

探索細胞和基因治療:專訪川真田伸博士(基因線上國際版)

細胞與基因療法引領醫藥革命,日本專家講解當地再生醫療法規

進入專家演講環節,首先有川真田伸博士分享日本細胞與基因治療市場現況和法規演變。作為這個領域的國際級專家,多年來他致力於推動日本再生醫療技術發展及相關法規的更新。在演講的開端,他指出日本的細胞與基因治療市場正在快速成長。有分析估計其規模於 2024 年已達 2,600 億日圓(約新台幣 530 億元),預測在 10 年後更有望突破 1 兆日圓大關(約新台幣 2,040 億元)。不少日本生技企業近年也紛紛在有關領域挹注資金開發創新療法,當中以細胞移植、組織移植和體外基因治療為大宗,主要適應症則包括神經系統疾病、心血管疾病、惡性腫瘤、內分泌及代謝疾病等。 

日本堪稱亞太地區再生醫療的領跑者,早在 2013 年起就陸續制定共 3 部與再生醫療相關的法案,分別是《再生醫療推進法》、《再生醫療安全性確保法》、以及《醫藥品醫療機器法》。這一系列法規不但明確界定再生醫療產品的類型,也為有關產品的研發製造、臨床試驗、監管核准、銷售與應用、以及安全與道德考慮等不同範疇提供法理指引。川真田伸博士在演講中也講解了這些法規對日本再生醫療產業中扮演的角色。首先,《再生醫療推進法》為日本的再生醫療政策訂定整體框架,也釐清產官學研醫各方應承擔的責任,以期加快研究步伐,使民眾能夠更快且更安全地獲得可負擔的再生醫療服務。

《再生醫療安全性確保法》的管理對象主要是提供細胞與基因治療的醫療機構和臨床醫師。根據法規內容,治療項目以風險高低分為 3 類。風險最高的(如胚胎幹細胞、iPS 細胞等)屬第 1 類,中等風險的(如成體幹細胞、間質幹細胞治療等)為第 2 類,風險較低者(如自體癌症細胞治療、醫學美容產品等)則歸入第 3 類。整體而言,醫師在施行治療前,研究人員、醫院或醫師本身須先提出申請,經過再生醫學認證委員會審核批准後,方可對病人提供治療。風險等級的高低則決定了治療的審查程序及施行場所,第 3 類的審查條件相對寬鬆,而且可在診所進行;最高風險的第 1 類則需要通過特定的認證委員會以及厚生勞動省兩重審核關卡,才能在醫院施行。

因應再生醫療技術的興起,日本政府修訂了《醫藥品醫療機器法》,加入監管細胞與基因治療的章節,對象主要是生技公司和藥廠,涵蓋相關產品的核准流程,生產銷售、保險給付和上市後的安全措施。在現有的法規框架之下,藥廠可以在未完成臨床試驗的情況之下,為其再生醫療產品申請具有時限的有條件核准,申請獲通過後產品即可上市。此後藥廠需繼續蒐集臨床數據並採取售後安全措施,從而證實產品之療效及安全性,之後在有條件核准限期屆滿前再申請正式核准。這樣的捷徑可以令細胞與基因治療更快進入市場,使有需要的病人早日受惠。

Cyto-Facto 執行長川真田伸博士講解日本現行的「再生醫療三法」— 《再生醫療推進法》(Regenerative Medicine Promotion Act)、《再生醫療安全性確保法》(The Act on the Safety of Regenerative Medicine)和《醫藥品醫療機器法》(PMD Act)。(圖片來源:演講者簡報截圖)

引進數位自動化新技術,全面革新細胞製造流程

接下來川真田伸博士也以 Cyto-Facto 執行長的身份,分享該公司自 2022 年 10 月創立以來如何為日本再生醫療發展作出貢獻。座落於日本最大的生醫產業聚落 — 神戶生物醫學創新聚落(Kobe Biomedical Innovation Cluster,KBIC)的 Cyto-Facto 不僅成功從神戸醫療産業都市推進機構(Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe,FBRI)分拆出來,實現完全商業化,也成為全亞洲首家以 PIC/S GMP 標準生產 CAR-T 細胞產品 Kymriah 的生技公司,成功率更高達 95%。除了研發創新 CAR-T 細胞療法之外,Cyto-Facto 目前也提供細胞與基因治療的代工與委託開發生產服務(CMO/CDMO)。

川真田伸博士又提到,考慮到每一批次的細胞在其特性上可存在明顯差異,細胞療法的品質管制比傳統藥物更為困難。所以透過推動細胞製程數位化,建立電子化批次生產紀錄並與藥廠和臨床試驗場所共享數據,不但能降低品管難度和提升細胞製造成功率,也可確保製程中每個部分更具透明度且更易被追蹤,從而贏取藥廠和監管機構的信任。有鑑於此,Cyto-Facto 積極將 AI、物聯網(IoT)、自動化、機器人與雲端數據分析等創新科技元素融入細胞製程之中。此外,Cyto-Facto 又引進了名為 CellQualia 的智慧細胞處理系統,藉以改良細胞製造和品質控制流程。系統包含封閉式自動化細胞培養儀器、即時成像工具、運作期間的培養基分析、自動採樣離線分析等尖端技術,實踐「品質源於設計(Quality by design,QbD)」的理念,減低原物料及細胞培養過程中的差異對製程帶來的影響。

在演講的尾聲,川真田伸博士特別提到台灣具備獨特的地理優勢,可以成為連接日本、中國、新加坡、澳洲和歐美市場的重要樞紐。加上台灣多年來在資通訊產業累積強大實力,不僅為台灣發展再生醫療提供寶貴經驗,也可以搭配以 Cyto-Facto 為首、合乎 PIC/S GMP 標準的細胞生產設施,鏈結全球市場。他熱切期待能與台灣的生技和資通訊企業建立更緊密連結,憑藉台日合作建立跨地域的細胞與基因治療 CMO/CDMO 生態系。

延伸閱讀:亞洲生技論壇菁英雲集,剖析細胞及基因療法現況與展望

蔡政憲董事長剖析國際法規佈局,再生醫療雙法將助台灣產業起飛

論壇第二位講者是訊聯生技集團蔡政憲董事長。自 1999 年創立訊聯生技以來,他持續深耕幹細胞與基因學領域。目前訊聯集團的事業體涵蓋細胞治療、精準健康、智慧研發等多元範疇,近年也積極拓展外泌體和 CDMO 業務。此次他的演講不但探討台灣再生醫療執行現況與未來趨勢,也談及國際細胞治療法規監管架構及市場佈局。

蔡政憲董事長在演講開端提到,歐美日韓等先進國家的藥政主管機關都已經設有監管再生醫療產品的部門,相關的法規框架都漸趨成熟。在研發工作和臨床試驗方面,亞太地區的活躍程度只是僅次於北美,當中日本和韓國更是首屈一指。他同意川真田伸博士的觀點,相信未來可以憑藉台日更密切的合作,令兩地躍升為全球再生醫療發展的熱點。在法規佈局方面,蔡董事長指出以日韓兩國為例,在再生醫療法通過後獲得核准的細胞治療產品數量都有顯著成長,讓更多罹患罕病重病的病友能夠受惠。參考日韓的成功經驗,他認為隨著台灣再生醫療雙法三讀通過,國內再生醫療產業也將有望乘勢起飛。

談到台灣的再生醫療雙法,蔡董事長表示新法規與日本非常相似,不僅包含藥物產品和治療方式的監管體系,也涵蓋產品安全、施行指引、臨床病人招募等實務議題。這些元素結合起來,為台灣打造出完善的法律框架,可以在 5 個不同面向帶來效益。首先,新法規將近年興起的細胞外囊泡(Extracellular vesicles,又稱胞外體)和外泌體(Exosomes)產品都納入監管範圍。這個領域在全球層面而言仍屬起步階段,但是台灣生技產業和醫學界的研發活動正愈趨活躍,加上政府在此時已針對外泌體制定專門法案,搭配剛在 5 月推出的《細胞外囊泡製劑之製造管制研發策略指導原則》,在這些利多因素刺激下,台灣有機會在外泌體研究領域進佔國際領先地位。

接下來,蔡董事長表示再生醫療雙法將有助促進產學研醫合作。他引用衛福部統計數據為例,指出自 2018 年「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」修正條文(下稱「特管辦法」)發布、鬆綁對細胞治療的監管以來,截至 2024 年 3 月底,已提交衛福部的細胞治療施行計畫申請案件達 500 多例,當中有 345 例獲得核准。另一方面,已有多達 120 項與再生醫療相關的臨床試驗獲准予執行,當中 87 項涉及細胞治療,數字與特管辦法上路之前相比有顯著成長。考慮到每個申請案平均有 3 位醫師和 3 名科學家參與,加上來自學界和業界數以千計的研究人員一同輔助產品研發和臨床應用,為再生醫療發展奠定良好基礎。隨著再生醫療雙法實施,加上近年有不少著名醫師甚至是醫院的院長走進業界、創立生技公司並擔當要職,可以預期跨界合作將會更為頻繁,產品研發和臨床試驗活動也勢將更趨熱絡。

再者,蔡董事長強調,因應再生醫療雙法加速產業發展,一方面能吸引更多醫師、學者和生醫業者投身研究工作,從而培育新一代再生醫療人才。另一方面,隨著再生醫療臨床研發量能增加,在可預見的未來將有愈來愈多利用幹細胞、免疫細胞、基因治療或外泌體的新藥面世,治療成本也有望相應降低,對於飽受各類罕病重病折磨的病患而言將是一大喜訊。

最後蔡董事長特別提到,衛福部健保署於 5 月 1 日起將針對 19 種實體或血液腫瘤的次世代基因定序(NGS)檢測納入健保給付。新政策使癌症病友能夠在可負擔範圍內得到更準確的診斷,醫師也能更有效掌握病人的基因變異狀況,從而把握治療時機,對症下藥抗撃腫瘤或預防復發。隨著再生醫療雙法上路,兩大政策結合將帶來強大協同效應,讓醫師和癌友享有更多個人化量身訂做的精準治療選項,既能提升癌症防治成效,也能改善癌友的存活率和生活品質。

綜合上述 5 大效益,蔡董事長認為再生醫療雙法三讀通過是台灣生醫產業的重要里程碑。他期待在這個日益完善的法規框架之下,產學研醫菁英能夠通力合作,開創台灣再生醫療新時代。

訊聯集團蔡政憲董事長在演講中分享台灣再生醫療雙法有望帶來的 5 方面效益:加速外泌體的研發、促進產學研醫合作、降低成本嘉惠病人、吸引人才投身產業、以及推動癌症精準治療。(圖片來源:演講者簡報截圖)

台日產業菁英即場互動,交流再生醫療機遇與挑戰

進入專家討論和觀眾提問的部分,川真田伸博士和蔡政憲董事長不但談及台灣、日本兩地再生醫療在產業發展和法規監管方面的差異,也分享了當前的機遇和挑戰,並討論到潛在合作領域。川真田博士補充指出,日本的《再生醫療安全性確保法》和《醫藥品醫療機器法》形成了一套雙軌並行的管理制度,前者主要規範再生醫療技術及其落地施行,後者則監管製劑產品的商品化流程。透過引進數位自動化新技術,可令再生醫療產品的化學製造與管制(CMC)更臻完善,在兩條軌道上都能成為再生醫療的助力。蔡政憲董事長則重申,台灣現有的法規框架已經為本地再生醫療產業的發展和跨界合作提供絕佳條件,從而滿足國內需求。然而,他強調台灣需要更積極開拓國際市場、尋求海外合作夥伴、廣納全球人才,使產業得以進一步壯大。最後,兩位講者均對台日再生醫療合作的前景表示樂觀。他們認為由於兩地法規監管框架高度相似,彼此亦擁有各自的技術優勢,並在過去多年累積了不少成功經驗,因此未來雙方能加強合作、互補不足,共同將新一代的再生醫療技術帶到國際舞台。

隨著系列首場線上論壇圓滿結束,另外 3 場將分別安排於 7 月 24 日、8 月 7 日及 8 月 28 日舉行,詳情如下:

第 2 場:基因之聲 — 核酸藥物法規解析;7/24(三)下午 2:00-3:30
第 3 場:智慧藥學 — AI 與數位科技的製藥創新;8/7(三)下午2:00-3:30
第 4 場:醫療科技評估新視野 — 國際 HTA 前瞻策略;8/28(三)下午2:00-3:30 

各場論壇即將開放報名,費用全免,歡迎各位業界先進踴躍參加。相關最新消息請密切留意資策會科法所或基因線上官網。

延伸閱讀:資策會科法所創新生物產業研討會圓滿舉行,各界菁英暢談 CDMO 法遵要點

參考資料:
1. https://www.cytofacto.com/ 
2. https://elaws.e-gov.go.jp/document?lawid=425AC1000000013 
3. https://elaws.e-gov.go.jp/document?lawid=425AC0000000085 
4. https://elaws.e-gov.go.jp/document?lawid=335AC0000000145 
5. https://www.nhi.gov.tw/ch/cp-14565-e02e0-3255-1.html 

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