提升新藥開發效率，分子智藥用 AI 打破臨床前試驗瓶頸

新藥開發的成本在近年來越來越高，在人體試驗難以減省的狀況下，臨床前階段的效率將決定整體的研發速度。因此，各家 AI 公司都使出渾身解數，以期能提升臨床前各個階段的效率。

傳統藥物開發痛點

台大曾宇鳳教授指出，每一間藥廠都在思考如何打破瓶頸，迅速將創新化合物推進臨床試驗，而在這個過程中，透過體內、體外試驗觀察化合物有效性的時間成本高昂。

除了耗費大量時間成本，藥物開發往往是從上萬個化合物中開始篩選，而進入動物試驗又是一場選拔，測試多項指標的過程就耗上龐大資金。更遑論化合物進到動物試驗卻結果不好，前面所投注的錢都將付諸流水。

從新藥探索到新藥發展，AI 解決方案的百家爭鳴

Atomwise、Insilico Medicine 等新創公司在新藥探索的階段提出了全新的方法，也帶動了AI製藥新創的整體估值；而如傳統大廠：Google、IBM 等也分別在蛋白質結構預測與合成解析發表了全新的演算法。導入 AI 解決方案似乎已經是新藥產業不可忽視的新趨勢。而來自台灣的分子智藥，則決定從前期的大量篩選階段，與中期的先導化合物修飾切入，並協助台灣的中小企業進行 AI 轉型。

可解釋預測結果與分析內容的 AI

甫於今年BIO Asia-Taiwan 2021 期間舉行 webinar，分子智藥執行長田耘政指出，「藥廠往往都在相對開發後期才考慮化合物的可成藥性，若結果不佳，它們將面對同時提升藥效與可成藥性的艱難挑戰。」。

分子智藥擁有 2 大 AI 平台，一是 SaaS 藥物篩選平台 VIRTUALMAN for ADMET/PK，使用圖卷積網路（GCN）來預測分子性質，研究人員在進行體內、體外試驗前，使用軟體並選出最符合需求的化合物。二是 AI 驅動藥物開發（ADDD）平台，採用強化學習技術與圖卷積網路互相搭配，可設計出符合多項指標的化合物，同時顧及藥效與安全性。

分子智藥技術長劉昕在 webinar 中表示，搭載 GCN 技術的 SaaS 平台的預測精準度高，且該平台內建一種可向研究人員解釋數據結果與評估過程的 AI 系統，舉例來說，系統若預測該化合物會出現致突變性，其 AI 就可解釋毒性從何而來。這打破了常見的 AI 黑盒子問題，使藥廠能從分析內容更精準的開發藥物。

SaaS 平台的分析範疇包含預測藥物接合位點、物化性質、代謝、毒性、藥物動力學、吸收等，此外也提供客製化模型服務，廠商可使用自有數據建立屬於自己的模型。

3 周內完成客製化化合物庫

另一方面，ADDD 平台可從任意分子開始進行優化。藥廠提供多個期望達到的指標與化合物結構後，平台會進行自動優化與合成，並在 3 週內推出 1,000 個以上符合參數的化合物庫。隨後，化合物會經過藥代動力學（DMPK）、ADMET（吸收，分配，代謝，排泄和毒性）預測與脫靶效應與合成等評估，最終精準得出臨床前試驗成功率較高的化合物。