治療孩童侏儒症,歐盟 EMA 擴增給付 Voxzogo 用於 2 歲以下軟骨發育不全兒童

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1 月 3 日,歐洲藥品管理局(EMA)批准 2 歲以下兒童用的軟骨發育不全症的注射藥物 Voxzogo(vosoritide)擴增給付申請,Voxzogo 由美國生技公司 BioMarin 所研發,2021 年該藥物最初為美國 FDA 第一項核准上市用於發育不全兒童的注射型新藥,用於 5 歲以上病童。同年 8 月,歐盟 EMA 也已核准其用於同適應症 2 歲以上、5 歲以下族群。

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軟骨發育不全與侏儒症的特徵與治療

軟骨發育不全症(achondroplasia)是兒童罕見的原發性骨骼疾病,發生率約為兩萬五千分之一,美國大約有 10,000 多名兒童罹患此病,在台灣約有 700 名左右病人,是種遺傳性短肢侏儒症。其致病原因為體染色體上的  FGFR-3 (fibroblast growth factor receptor 3)基因突變,導致骨骼發育不良與身材矮小,平均身高為 130 公分。外觀上病人的四肢較短、手粗短、頭相對大,且也容易併發水腦與駝背等症狀,在生理與心理上都會嚴重影響病人發展。

目前針對病人身材矮小問題,有採用生長激素治療方式,但需要及早介入,因為隨著病人年紀增長利用補充生長激素的效果就越有限。此外,即使是兒童時期介入,不同病人對於治療的反應也不同,有些成效欠佳。

Voxzogo 擴增用於 2 歲以下童

近兩年屢獲核准的新藥 Voxzogo 是一種 C 型利鈉蛋白(C-type natriuretic peptide, CNP),藉由調升 FGFR3 訊息傳遞途徑,以增加軟骨內(endochondral)骨骼形成,並減少軟骨發育不全的病理特徵。

BioMarin 此次送交擴增給付的申請是基於一項 2 期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,75 名 0-5 歲軟骨發育不全嬰幼兒,並分為三個年齡族群:24 個月至 5 歲以下、6 個月至 24 個月以下、小於 6 個月),進行 52 週治療評估。

主要觀察指標為 Z-score(一種根據年齡和性別調整的平均身高測量值,並比對出標準偏差 [Standard Deviation, SD]),Voxzogo 組和安慰劑相比,身高 Z 分數增加了 0.30 SD,年生長速度(annualized growth velocity, AGV)為 0.92cm/年。此外研究也觀察了受試者生活功能、睡眠呼吸中止發生率、因軟骨發育不全導致重大疾病與手術發生率等。

此次新聞稿中,BioMarin 也提及同步向美國 FDA 送交擴增給付申請,用於 5 歲以下病童。

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參考資料:
https://investors.biomarin.com/2023-01-03-European-Medicines-Agency-Validates-Application-for-Extension-of-Indication-for-VOXZOGO-R-vosoritide-for-injection-to-Treat-Children-with-Achondroplasia-Under-the-Age-of-2

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