引言：
2026年5月1日，根據pharmexec.com報導，在Asembia ASX26會議上，Aradigm執行長Will Shrank針對支付者在預測和管理細胞與基因治療成本方面所面臨的重大挑戰發表了看法。他指出，由於這些療法的成本波動性和不可預測性，支付者在財務規劃上面臨前所未有的壓力。這項議題不僅關乎醫療機構的營運，更牽動著廣大患者能否及時獲得創新療法。
細胞與基因治療成本預測的困境
Will Shrank強調，細胞與基因治療（Cell & Gene Therapies）的獨特性質使得傳統的成本預測模型難以應用。相較於傳統藥物，這些療法往往具有一次性治療的特性，但其前期研發成本極高，導致最終定價也居高不下。此外，不同患者對同一療法的反應可能存在顯著差異，進一步增加了成本效益評估的複雜性。
這種不確定性對支付者造成了極大的困擾。他們需要制定合理的預算，以確保患者能夠獲得所需的治療，同時又必須避免因過高的醫療支出而影響整體財務穩定。因此，如何建立更精準的成本預測模型，成為支付者亟需解決的問題。
成本管理策略的挑戰
除了成本預測之外，Will Shrank也提到成本管理策略所面臨的挑戰。傳統的藥品採購和支付模式，例如批量採購或價格談判，在細胞與基因治療領域可能並不適用。由於這些療法的供應鏈複雜且產量有限，支付者往往難以獲得足夠的議價能力。
此外，細胞與基因治療的長期療效和安全性仍有待進一步驗證。支付者需要權衡短期成本與長期效益，並考慮到潛在的再治療需求或不良反應風險。這需要支付者與醫療機構、藥廠以及監管機構之間建立更緊密的合作關係，共同探索更有效的成本管理策略。
尋求解決方案：
合作與創新
面對細胞與基因治療成本飆升的挑戰，Will Shrank認為，合作與創新是關鍵。支付者需要與藥廠合作，共同開發更靈活的支付模式，例如基於療效的支付（outcome-based pricing）或分期付款等方式，以降低前期財務壓力。
同時，醫療機構也需要加強成本控制，提高治療效率，並積極參與臨床研究，以獲取更多關於療效和安全性的數據。此外，政府和監管機構可以通過提供政策支持和資金補助，鼓勵創新藥物的研發和應用，從而降低整體醫療成本。只有通過各方的共同努力，才能確保患者能夠及時獲得這些具有潛力的創新療法，同時又能控制醫療支出的增長。
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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: May 1, 2026