Biogen 投資逾 7 億美金,與 Alectos 聯手研發帕金森氏症新療法

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美國生技大廠 Biogen 雖然在研發阿茲海默症新藥 Aduhelm 的過程中遭遇重大挫折,但該公司研發神經退化疾病藥物的步伐沒有因此放慢。Biogen 近期宣布,與加拿大製藥公司 Alectos Therapeutics 達成合作協議,並計劃投資超過 7 億美元,與 Alectos 共同開發治療帕金森氏症的潛力新藥 AL01811。

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Alectos 的神經退化性疾病藥物重點

Alectos 的主要業務是開發新型小分子治療藥物(small-molecule therapeutics),而神經退化疾病亦是該公司的新藥開發重點。今次合作協議中提到的 AL01811 就是由 Alectos 開發的一種臨床前小分子藥物,屬 GBA2 抑制劑(GBA2 inhibitor)。由於目前尚未有能夠有效治療帕金森氏症的方法,透過結合 Alectos 在小分子療法方面的專長和 Biogen 在研發治療運動障礙藥物的豐富經驗,或有望在開發帕金森氏症療法方面取得突破。

根據交易協議條款,Alectos 公司將向 Biogen 授予 AL01811 的全球獨家許可,當中亦包括其他未披露小分子產品線。

溶酶體功能將是新療法焦點所在

帕金森氏症目前尚未有獲批准的病情調節藥物(Disease modifying therapies),而根據美國帕金森氏症基金會(Parkinson’s Foundation)的統計數字顯示,目前全球約有超過 1000 萬名帕金森氏症患者。單在美國,現時就有接近 100 萬名患者,每年的醫療和照顧開支估計高達 520 億美元。近年來有越來越多的研究證據表明,溶酶體(lysosome)功能障礙在神經退化疾病(包括帕金森氏症)的病理中起關鍵作用,故此修復溶酶體功能或會成為帕金森氏症的全新治療策略。

溶酶體是一種單層膜囊狀構造,內部 pH 值約為 4.5 至 5 之間,並含有數十種酸性水解酶,為細胞內分解物質的重要細胞器,也可能與神經退化疾病的病理有密切關係。AL01811 是一種 GBA2 抑制劑,目前已有研究證明小分子 GBA2 抑制劑可降低溶酶體內的 pH 值,提高溶酶體質子泵 vATP 酶(proton pump vATPase)的水平,該酶負責維持酸性 pH,使溶酶體能有效運作,或有助減緩帕金森氏症的進展。

其他研發溶酶體相關神經性疾病藥物公司

目前除了 Alectos 公司之外,美國 Alector Therapeutics 也正致力開發治療神經退化疾病的藥物。該公司在去年七月初與葛蘭素史克(GSK)公司簽訂價值高達 22 億美元的合作協議,共同開發治療阿茲海默症及帕金森氏症等神經退化疾病的新藥物。該計劃涉及兩種分別名為 AL001 和 AL101 的單株抗體,有助提升生長因子 progranulin(PGRN)的水平。PGRN 也是有助恢復溶酶體功能的關鍵調節器,與多種神經退化疾病有遺傳聯繫。

另一家美國製藥公司 Arkuda Therapeutics 的新藥研發計劃也是以提升 PGRN 水平及改善溶酶體功能障礙為目標,該公司去年年底獲得 Michael J. Fox 帕金森氏症研究基金會(Michael J. Fox Foundation)的資助,開始對其 PGRN 調節劑進行臨床前研究。

同樣針對溶酶體功能來開發帕金森氏症新藥的還有 Caraway Therapeutics,該公司與生技大廠 AbbVie 合作,以跨膜蛋白 175(Transmembrane Protein 175,TMEM175)為目標,該蛋白是一種鉀離子通道(potassium ion channel),對溶酶體功能非常重要。

作者:Joy Lin
編譯:Richard Chau
原文:Alectos Promised $722 Million in Parkinson’s Collab With Biogen

延伸閱讀:阿茲海默症出現神經退化,與鈣離子濃度失調有關?

參考資料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/06/2456602/0/en/Biogen-and-Alectos-Therapeutics-Announce-License-and-Collaboration-Agreement-for-AL01811-a-Novel-GBA2-Inhibitor-for-the-Potential-Treatment-of-Parkinson-s-Disease.html

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