癌藥百億基金、動輒數百萬、數千萬新台幣的罕藥、癌藥，「藥價」始終是一個引人目光的話題。為什麼一顆新藥動輒百萬千萬元，甚至上億元？藥廠真的是「暴利」產業嗎？這次基因線上特別專訪臺北醫學大學藥學院院長、國科會藥學暨中醫藥學門召集人張偉嶠教授，為我們解答這個問題。
不是原料貴，不確定性才是新藥最昂貴的成本
很多人好奇，為什麼有些新藥會這麼貴？像近年新納入健保的 CAR-T 細胞製劑、Zygsama 基因製劑，一個療程動輒上百萬、數千萬元。張偉嶠認為，如果只盯著最後那個價格數字，很容易誤判整個制度。藥價從來不只是一個數字，而是一條牽動科學研發、資本投入、專利制度與公共醫療財務的複雜鏈條。政府在健保財務與病人生命之間所面對的，並不是簡單的是非題，而是一連串艱難取捨。張偉嶠直言，新藥之所以昂貴，真正原因不是藥物原料，而是研發努力與創意的一流大腦、臨床試驗的不確定性，以及專利期內回收成本的時間壓力。
一款新藥從發現到上市，往往需要十年以上、投入數億美元。即使投注如此龐大的資源，成功率仍低得驚人。單就臨床試驗階段而言，約八、九成以上的投資最終付諸流水；若把臨床前研究納入計算，成功機率將更低。
「一顆成功上市的藥，背後其實隱藏著成千上百顆失敗的藥。」張偉嶠說。失敗可能發生在任何環節：動物實驗無效、人體安全性不足、療效不如預期，甚至在第三期臨床最後關頭被迫喊停。每一次的失敗，都意味著資金、人力與時間的投入化為烏有；如果不是資金雄厚，很難撐到終點。
時間是藥物能否獲利的最大敵人
新藥價格居高不下，這跟專利制度密不可分。張偉嶠指出，藥品專利本質上是一種社會交換：社會賦予藥廠一段有限時間的市場獨占權，換取其願意投入高風險、長期且不確定的研發工作，形成創新循環。更直白地說，因為藥廠擁有獨家銷售的權利，這樣才能保障發明者能獲得回報。唯有如此，才能吸引頂尖的科學人才投入研發，吸引具有風險承擔能力的資金進場，進而形成推動製藥科技持續創新的良性循環。
不過，專利保護期並不是從藥品上市那天才開始算起。為了避免研發成果被抄襲，藥廠往往在臨床試驗前就必須提出專利申請。這意味著，後續長達數年的臨床試驗與審查流程，其實已經開始消耗原本有限的專利年限。也就是說：「時間，是藥物能否獲利的最大敵人。」張偉嶠形容，當專利年限一分一秒流逝，藥廠能回收獲利的機會就越來越少，新藥價格自然承受巨大時間壓力。
臨床試驗：最花錢、也最殘酷的一關
張偉嶠說：從實驗室到病人手中，最關鍵的階段不在電腦模擬、試管反應或動物實驗，而是在於人體臨床試驗。不管實驗室的數據再漂亮，最後都要接受人體的檢驗。一期臨床先證明藥物「不傷身體」，多由健康志願者參與；二期臨床開始正面對疾病，驗證「有沒有效」並探索合適劑量；三期臨床試驗才是藥廠投入龐大財力物力的開始，受試者人數增加、試驗時間拉長到數年，成本動輒數十億美元。
張偉嶠指出，有些藥物在二期看到了療效，但到了三期卻消失了，原因常在於二期試驗的病人族群小、病情更單純；一旦進入異質性更高、樣本數更大的三期後，藥效統計結果就被「稀釋」。從一期到三期，任何一個階段失敗，都意味著前期投入付諸流水。這也解釋了為何新藥價格承載的，往往不只是製造成本，而是無數次失敗累積的代價。
沒有專利制度，未來將無新藥可用
專利讓新藥變得昂貴，是否背離醫療初衷？那麼如果沒有專利是否藥價就變得更便宜呢？張偉嶠認為，這是一個民眾必須理解的兩難：若沒有專利制度，藥物短期可能變得便宜，但一旦失去藥廠獨家銷售的誘因，沒有人願意投入高風險的新藥研發，病人反而等不到更好的治療。
他也提醒，人們心中的新藥往往是指新活性成分新藥，新活性成分新藥研發具有高度技術挑戰性，一旦研發成功，通常可以創造顯著的醫療與經濟價值。不過，新藥的定義不限於新活性成分新藥，新複方、新使用途徑、以及製劑學上的創新（例如劑型改良、給藥途徑改變、釋放速度調控），即便化學成分不變，也可能讓藥效更穩定、副作用更低、服藥順從性更高，這同樣是臨床價值的一部分。
學名藥為什麼比較便宜？關鍵在「不用再走一次地獄路」
學名藥（Generic drug）是什麼？學名藥是指在原廠藥（brand-name drug）專利到期後，由其他藥廠依法製造的藥品。當專利期屆滿，學名藥開始進場，藥價往往會快速下滑。學名藥與原廠藥具有相同活性成分，審查上必須證明生體相等性（bioequivalence）才可上市。由於不需重複藥物探索與大型臨床試驗，製藥成本大幅降低，因此可以以遠低於原廠藥的價格供應市場。
實務上，第一家學名藥上市時，價格常仍維持在原廠藥的八成左右；隨著第二家、第三家競爭者加入，價格便快速下探，在這樣的制度之下，確實可以緩解健保財務壓力。不過，地緣政治風險不斷升高，如何強化本土學名藥供應能力，也成為藥品供應鏈韌性的核心課題。
有藥證不等於有市場：健保買的是「價值」
藥品如何制定價格？張偉嶠說，藥物定價既是科學也是藝術，看似冷冰冰的數字，其實是價值選擇。政府面臨的挑戰，是在藥廠合理利潤與患者生命權之間取得平衡。
許多國家由政府或保險支付機構評估藥品療效、安全性與成本效益，再決定是否納入給付及支付價格。若藥物屬突破性創新、醫療迫切需求高，且相較現有治療有顯著提升，通常能獲得較佳給付；若僅有中等改善，或只是既有治療選項的延伸，給付價格自然有限。
究竟什麼樣的藥物值得我們積極爭取健保給付？張偉嶠說：最核心的判斷其實很單純。第一，花出去的錢是否能換回相匹配的「價值醫療」？也就是說，使用這項藥物是否能顯著地改善病人的生活品質，帶來實質的健康效益。第二，我們也可以回頭思考：目前打算購買的藥物，是不是國際間高度重視、各國需求迫切的熱門藥物？
張偉嶠用一個很生活化的比喻：就像是消費者選購一支手機，通常會先評估它的品質與功能，接著衡量自身的實際需求與可負擔的預算，思考購買的必要性，以及能為生活品質帶來多大的提升。在價格尚未明朗之前，還會事先打聽一下其他國家的售價，甚至刻意等上一段時間，觀察新機上市後的使用評價，再以較合理的價格入手。藥品也是同樣道理。許多人以為拿到許可證就一定賣得出去，但事實上，許多領有藥品許可證的藥物，在市場上乏人問津；即便健保收載給付，也常透過限縮適應症、嚴格使用條件來提高臨床效益，降低財務衝擊。
所以，健保給不給付的關鍵在於臨床效益，也就是這項治療對病人的健康是否帶來實質改善？是不是符合價值醫療?值不值得公眾一起負擔藥價？這時候，通常也會參考其他國家的給付情形，例如加拿大、澳洲、英國等國是否將之納入支付。如果許多國家已經納入給付，就會再考量他們給付的適應症範圍與藥品使用的條件，並比對他國藥價，來確保本國訂定藥價的合理性。如果大多數國家均不願意納入給付，則需進一步檢視原因：是不是療效證據不足？實際的臨床效益有限？或價格過高而不符合價值醫療？我們要不要世界第一個給予支付？
張偉嶠說，健保收載新藥的價格不是漫天喊價，而是遵循一定的科學邏輯，委員會作出最嚴肅也是做神聖的決定。
罕藥為何是「天價」？這是制度面臨的艱難決策
罕藥為何是「天價」？罕見疾病用藥，把所有問題一次推到極端，張偉嶠說。病人少、需求急、試驗證據有限、價格極高。對家庭來說，是希望；對健保財政來說，卻可能是長期的龐大壓力。罕病患者人數少，但往往面臨高死亡風險、終身失能與沉重照護壓力，醫療迫切性極高；然而罕藥的治療效果又常存在高度不確定性，對政府而言，這是同時牽動健保負擔與社會正義的治理挑戰。
罕藥昂貴，其實很容易理解。張偉嶠指出，新藥研發成本極高，一般藥可以由上百萬病人分攤；使用罕病藥物的病人可能全球只有幾百人，少數人要分攤全部製藥成本，再加上市場獨占、缺乏學名藥競爭，價格自然居高不下。更棘手的是，療效不一定與價格成正比，當期待落空，社會就會質疑：如此有限的健康改善，是否值得大眾付出如此高昂代價？這就是罕藥的高價更容易引發爭議的原因。
為什麼罕藥容易存在高度不確定性？張偉嶠指出，因為病人少，臨床試驗樣本有限，常採單臂試驗、以自然病程作對照，並使用替代生物標記或短期指標作為臨床試驗終點。由於這樣類型的臨床試驗在統計效力、偏差控制與科學的療效證據與長期的藥物安全追蹤，均存在先天的實驗盲點與限制，導致主管機關在核准罕藥時，承擔比一般藥品更高的科學不確定性。
以更彈性的條件式定價來回應醫療不確定性
藥品納入給付需同時衡量成本效益、財務衝擊以及制度的永續性，這使得決策考量更為複雜。罕見疾病患者長期面臨治療資源不足的弱勢處境，罕藥議題也常伴隨高度情感動員，患者與家屬對新療法寄予厚望，社會普遍期待透過政策給予支持。不過，如果藥價非常昂貴，卻沒有帶來相對應的治療效益，就會占用有限且珍貴的公共醫療資源，造成健保長期而沉重的財務壓力。如果政策決策未能客觀與透明，將可能導致不理性的資源配置，甚至引發社會對醫療體系信任的傷害。因此，主管機關在審查罕藥核准與藥價制定的過程中，就會格外審慎地在同情關懷、科學證據與社會公平之間取得平衡。
另一方面，張偉嶠也強調，面對療效或效益仍不確定的藥物，應以更具彈性的支付模式來回應：例如藥品分期支付、療效導向支付、風險分攤協議、設定藥品給付上限，並建立真實世界數據的長期追蹤機制。若後續證據無法證實療效，就必須縮限給付或終止給付。
制度的邏輯很清楚：在治療效益不明確之前，給付價格、支付方式與使用條件都必須保留調整空間，把藥品不確定的部分風險「回到藥廠」，而不是全部由政府來承擔。
科技可以加速研發，但很難直接「跳過人體試驗」
AI 可以加速藥物開發，那是必然的。不過要完全取代動物實驗或人體臨床試驗，這還是不太容易的！張偉嶠說。透過 AI 來進行藥物模擬、虛擬篩選平台，科學家可以在細胞實驗開始前，預測分子靶點與藥物的結合、評估毒性風險與藥物動力學特性。另一面，為了減少動物實驗與人體試驗之間的差距，類器官（organoids）是目前相當熱門的領域。相較於細胞株實驗，類器官是更貼近人類組織的三維體外培養模型，有助於在藥物開發的早期階段預測藥理與毒理反應。不過，類器官仍屬於局部組織模型，無法模擬人體全身的複雜交互作用，例如血液循環、免疫系統調控及多器官之間的動態連結，因此尚不足以完全取代動物實驗。
儘管如此，張偉嶠說，類器官在特定研究情境中展現出價值，尤其適用於已取得許可證藥物之適應症擴增或安全數據的補充評估，或是在缺乏適當動物模型的罕見疾病，透過類器官研究，有助於提升前臨床研究的預測性。
張偉嶠說，台灣擁有健保資料庫與國家級生物資料庫（Taiwan Biobank）等重要健康數據資源，能夠整合基因資訊、臨床資料及長期追蹤數據，使相關研究更能反映真實臨床情境。透過大數據分析，不僅能揭示個體差異與族群層級的疾病風險及預測用藥反應，也可作為藥物研發與標靶探索的重要基礎。
未來的藥物開發潮流：AI製藥、核酸藥、細胞藥、廣效藥物
談及未來藥物研發的關鍵轉折，張偉嶠指出，國科會預計於明年啟動「人工智慧賦能加速藥物開發計畫」，以強化國內學研團隊在 AI 藥物開發工具的自主研發能力，進而提升我國生醫研發與產業應用的整體競爭力。事實上，Google 旗下的 AlphaFold 在獲得 2024 年諾貝爾化學獎相關肯定後，其在蛋白質結構預測上的關鍵角色已獲學界與產業高度認可，並被視為近年加速藥物靶點鑑定與結構導向藥物設計的重要突破工具。
AlphaFold 同時也是開源平台，意味著全球研究者站在幾乎相同的技術起跑點上。當工具不再是門檻，真正的競爭反而回到「是否能提出具突破性的研究問題」。張偉嶠進一步指出：在這樣的情況下，學術界若僅停留在既有藥理機轉或傳統訊息路徑的基礎上，開發 me too 或 me better 藥物，即便成功上市，也難以帶來顯著療效突破，未來即使獲得健保給付，價格與市場空間也將非常侷限。
相對而言，真正具革命性的成功案例，多半來自對全新疾病機轉的發現。例如 PD-1 免疫檢查點抑制劑，已逐步成為多項癌症治療的關鍵用藥；又如由丹麥 Novo Nordisk 開發的 GLP-1 相關藥物，從糖尿病治療延伸至肥胖症，創造龐大市場價值，適應症仍持續擴展。
張偉嶠說，從商業及學術研究角度來看，新穎藥物靶點的探索，仍是最具長期價值的核心。如：本庶佑教授（發現 PD-1）、陳列平教授（發現 PD-L1），以及 Svetlana Mojsov 教授（發現 GLP-1）所展現的學術貢獻及後續製藥價值，重大藥物突破往往源於對疾病機轉的深度理解。以癌症免疫藥物 Keytruda 為例，其年度銷售額已突破千億美元，適應症涵蓋多種癌別。
展望未來，藥物研發的國際潮流將聚焦於核酸藥物（siRNA）、細胞治療、mRNA 疫苗、基因治療及新興製程技術，並朝向個人化與精準醫療發展。更重要的是、開發具備多重適應症的藥物，將更容易獲得產業與資本市場的青睞。
回到最初的問題：一顆藥為何如此昂貴？
張偉嶠認為，答案從來不只是「成本」或「暴利」二選一，而是科學的不確定性、專利制度設計，以及社會願意為希望付出的代價。藥價的問題，本質上是價值的選擇，而每一次選擇，都很難、也都很痛。
