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FDA 批准 Kebilidi 治疗 AADC 缺乏症成为首个直接脑部基因治疗

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By Chiang Mark on 2024 年 11 月 14 日 Geneonline AI

美國食品藥品監督管理局（FDA）效仿歐洲藥品管理局，加速批准 PTC Therapeutics 公司的基因療法 Kebilidi 用於治療 AADC 缺乏症。這是第一種獲准直接輸送到大腦的基因療法。

#PTC Therapeutics

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原始資料來源: 14 Nov 2024 12:48:15 GMT

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