FDA 拒絕批准貧血藥物 Vadadustat,Akebia大規模裁員

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美國食品藥物管理局(FDA)因為安全問題近期拒絕批准美國生物製藥公司 Akebia Therapeutics 用於治療慢性腎病引起的貧血藥物 Vadadustat,因其增加了血栓形成與藥物引起的肝臟損傷風險。不過,相隔一週,該公司便宣布將所有領域的員工裁員 42% 或 47%,並同時透露 FDA 對其主要候選藥物更深層次的問題。

未能證明MACE的非劣效性

Vadadustat 是口服 HIF-PH 抑制劑,在 III 期 INNO2VATE 心血管結果計畫的兩項試驗研究表明,在透析依賴患者的主要療效和安全性終點,Vadadustat 均不劣於 Amgen 的 Aranesp(darbepoetin alfa)。

療效評估基準線、主要評估期之間血紅素的變化,而安全性終點著眼於首次發生主要不良心血管事件(MACE)的時間,這是全因死亡率、非致死性心肌梗塞或非致死性的複合事件中風。

而向 FDA 提交的文件還包含 PRO2TECT 的結果,是一項類似的計畫,讓 Vadadustat 與 Aranesp 直接比較,只是此計畫是在不依賴透析的慢性腎臟病(CKD)患者中進行,雖然在主要療效目標上取得成功,但並未能證明 MACE 的非劣效性。

大規模裁員不利企業長期發展

根據 Akebia Therapeutics 的說法,FDA 的申請回覆信件中強調了非透析人群的安全性挫折,以及「由透析患者的血管通路血栓形成驅動的血栓栓塞事件風險增加,以及藥物性肝損傷的風險。」FDA 建議可以探索透過新的臨床試驗,證明有利的利益風險評估方法。

針對大規模裁員一事,Akebia Therapeutics 執行長 John Butler 聲明,vadadustat 可以為美國數十萬因 CKD 而患有貧血問題的人帶來好處,對於無法提供新的治療選擇感到沮喪,而不得不裁員,此舉對企業的長期可持續性影響至關重要。

根據 2021 年 7 月發布的數據,其他正在進行臨床研究的 HIF-PH 抑制劑包括葛蘭素史克(GSK)的 daprodustat,它有助於改善後期試驗中的血紅素數值。daprodustat 與 Vadadustat 目前在日本被批准用於治療 CKD 患者的貧血。

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參考資料:

  1. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-declines-approve-akebias-anemia-treatment-2022-03-30/
  2. https://ir.akebia.com/news-releases/news-release-details/akebia-therapeutics-receives-complete-response-letter-fda

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