MeiraGTx，一家專注於基因療法的生物科技公司，近日宣布從 Janssen（嬌生集團旗下製藥公司）手中購回其 AAV-RPGR 基因療法。這項療法旨在治療 X 染色體相關性視網膜色素病變 (XLRP)，一種影響視網膜並導致進行性視力喪失的遺傳性眼疾。儘管該療法在關鍵的 III 期臨床試驗中未能達到主要療效終點，MeiraGTx 仍然對其潛力抱持希望，並計劃進一步開發。
臨床試驗的挫折與潛在的轉機
AAV-RPGR 基因療法旨在將功能正常的 RPGR 基因遞送到視網膜細胞，以彌補 XLRP 患者體內該基因的缺陷。然而，在名為「MERTK」的 III 期臨床試驗中，接受治療的患者與未接受治療的對照組相比，視力敏感度並未顯著改善。這項結果無疑令人失望，導致 Janssen 決定放棄該項目的進一步開發。
儘管主要終點未能達成，MeiraGTx 仍然從試驗數據中發現了一些令人鼓舞的跡象。例如，部分患者在接受治療後表現出視力功能的改善，並且觀察到一些生物標記物的積極變化。此外，MeiraGTx 認為，試驗設計可能存在一些缺陷，例如對照組患者的視力下降速度低於預期，這可能掩蓋了治療效果。
MeiraGTx 的總裁兼首席執行官 Alexandria Forbes 在一份聲明中表示：
「我們相信，MERTK 試驗的數據表明，AAV-RPGR 基因療法可能對 XLRP 患者產生臨床益處。我們期待進一步分析這些數據，並與監管機構合作，確定該療法的下一步開發路徑。」
購回策略與未來展望
MeiraGTx 決定從 Janssen 購回 AAV-RPGR 基因療法，顯示了該公司對其潛力的堅定信念。根據協議條款，MeiraGTx 將支付 Janssen 一筆預付款，並在未來達成某些里程碑時支付額外的款項。此外，Janssen 將有權獲得該療法未來銷售額的一定比例。
MeiraGTx 計劃對 MERTK 試驗的數據進行更深入的分析，以確定哪些患者最有可能從治療中受益。該公司還計劃與監管機構討論，探索重新設計臨床試驗的可能性，以更準確地評估該療法的療效。
XLRP 市場的潛力與挑戰
XLRP 是一種罕見的眼疾，影響全球約 1/15,000 至 1/50,000 人。目前，尚無獲批的治療 XLRP 的方法，因此，AAV-RPGR 基因療法如果成功，將具有巨大的市場潛力。
然而，基因療法的開發也面臨著許多挑戰，包括高昂的研發成本、監管審批的複雜性以及生產規模化的困難。此外，基因療法的長期安全性和有效性仍然需要進一步研究。
總結與研判
MeiraGTx 購回 AAV-RPGR 基因療法，是一項具有風險但可能帶來高回報的策略。儘管該療法在 III 期臨床試驗中遭遇挫折，但 MeiraGTx 從試驗數據中發現了希望，並計劃進一步開發。如果 MeiraGTx 能夠克服開發過程中的挑戰，並成功將 AAV-RPGR 基因療法推向市場，將為 XLRP 患者帶來新的治療選擇，並為公司帶來巨大的商業利益。然而，基因療法的開發充滿不確定性，MeiraGTx 的投資能否成功，仍有待時間的檢驗。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: April 16, 2026