目前全球已經核准 28 種 RNA 療法，這些療法大多針對「罕見疾病」和「抗感染疾病」的治療，其中訊息 RNA（mRNA）和 RNA 干擾（RNAi）是最常用的技術。大部分的 RNAi、mRNA 和反義寡核苷酸治療仍在前臨床階段的研發中。在罕見疾病中，非腫瘤學項目是 RNA 療法最常針對的治療領域，約佔總數的 80%。2024 年第 1 季，共啟動 30 項 RNA 臨床試驗，較前 1 季增加，而其中 90% 為非腫瘤學試驗項目。
全球已核准 RNA 療法
- 已批准 28 種 RNA 療法
RNA 療法技術概況
- 最常見技術
- 訊息 RNA（mRNA）
- RNA 干擾（RNAi）
- RNAi、mRNA 和反義寡核苷酸：從前臨床到臨床階段
- 處於前臨床階段的各別占比
- RNAi：73%
- mRNA：67%
- 反義寡核苷酸：71%。
RNA 療法：最常針對的治療領域
在目前處於前臨床至預註冊階段的 1,072 種 RNA 療法中：
- 罕見疾病仍然是 RNA 療法最常治療的適應症類型，而感染疾病則第 2 常見，且高於腫瘤學項目。
- 在罕見疾病中，非腫瘤學項目是 RNA 療法最常針對的治療領域，約佔總數的 80%。
RNA 療法：針對最常見的罕見疾病
目前處於管線中（從前臨床到預註冊階段）的 RNA 療法：
- 罕見腫瘤疾病（以常見程度排名）：
1. 胰腺癌
2. 肝癌
3. 卵巢癌- 非腫瘤性罕見疾病（以常見程度排名）：
1. 裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy）
2. 肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis）
3. 亨丁頓氏舞蹈症（Huntington’s disease）
RNA 療法：臨床試驗活動
- 2024 年第 1 季啟動 30 項 RNA 試驗，高於 2023 年第 4 季的 24 項，其中高達 90% 為非腫瘤學試驗項目。
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延伸閱讀：2023 ASGCT 年會：多項研究發布，著重臨床應用參考資料：
https://www.asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q1-2024-report.aspx
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