2024 Q1 RNA 疗法以罕病、感染之非肿瘤疾病治疗为重（数据看世界）

• 已批准 28 种 RNA 疗法

• 最常见技术
  • 讯息 RNA（mRNA）
  • RNA 干扰（RNAi）
• RNAi、mRNA 和反义寡核苷酸：从前临床到临床阶段
• 处于前临床阶段的各别占比
  • RNAi：73%
  • mRNA：67%
  • 反义寡核苷酸：71%。

在目前处于前临床至预注册阶段的 1,072 种 RNA 疗法中：

• 罕见疾病仍然是 RNA 疗法最常治疗的适应症类型，而感染疾病则第 2 常见，且高于肿瘤学项目。
• 在罕见疾病中，非肿瘤学项目是 RNA 疗法最常针对的治疗领域，约占总数的 80%。

目前处于管线中（从前临床到预注册阶段）的 RNA 疗法：

• 罕见肿瘤疾病（以常见程度排名）：
  1. 胰腺癌
  2. 肝癌
  3. 卵巢癌
• 非肿瘤性罕见疾病（以常见程度排名）：
  1. 裘馨氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy）
  2. 肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis）
  3. 亨丁顿氏舞蹈症（Huntington’s disease）

• 2024 年第 1 季启动 30 项 RNA 试验，高于 2023 年第 4 季的 24 项，其中高达 90% 为非肿瘤学试验项目。