目前全球已经核准 28 种 RNA 疗法，这些疗法大多针对“罕见疾病”和“抗感染疾病”的治疗，其中讯息 RNA（mRNA）和 RNA 干扰（RNAi）是最常用的技术。大部分的 RNAi、mRNA 和反义寡核苷酸治疗仍在前临床阶段的研发中。在罕见疾病中，非肿瘤学项目是 RNA 疗法最常针对的治疗领域，约占总数的 80%。2024 年第 1 季，共启动 30 项 RNA 临床试验，较前 1 季增加，而其中 90% 为非肿瘤学试验项目。
全球已核准 RNA 疗法
- 已批准 28 种 RNA 疗法
RNA 疗法技术概况
- 最常见技术
- 讯息 RNA（mRNA）
- RNA 干扰（RNAi）
- RNAi、mRNA 和反义寡核苷酸：从前临床到临床阶段
- 处于前临床阶段的各别占比
- RNAi：73%
- mRNA：67%
- 反义寡核苷酸：71%。
RNA 疗法：最常针对的治疗领域
在目前处于前临床至预注册阶段的 1,072 种 RNA 疗法中：
- 罕见疾病仍然是 RNA 疗法最常治疗的适应症类型，而感染疾病则第 2 常见，且高于肿瘤学项目。
- 在罕见疾病中，非肿瘤学项目是 RNA 疗法最常针对的治疗领域，约占总数的 80%。
RNA 疗法：针对最常见的罕见疾病
目前处于管线中（从前临床到预注册阶段）的 RNA 疗法：
- 罕见肿瘤疾病（以常见程度排名）：
1. 胰腺癌
2. 肝癌
3. 卵巢癌- 非肿瘤性罕见疾病（以常见程度排名）：
1. 裘馨氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy）
2. 肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis）
3. 亨丁顿氏舞蹈症（Huntington’s disease）
RNA 疗法：临床试验活动
- 2024 年第 1 季启动 30 项 RNA 试验，高于 2023 年第 4 季的 24 项，其中高达 90% 为非肿瘤学试验项目。
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延伸阅读：2023 ASGCT 年会：多项研究发布，着重临床应用参考资料：
https://www.asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q1-2024-report.aspx
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