2024 Q1 基因與細胞治療概覽（數據看世界）

• 32 種基因療法（包括基因改造細胞治療）
  • 中國：CT-053（CARsgen）批准用於治療骨髓瘤
  • 加拿大：Beqvez（Pfizer）批准用於治療乙型血友病
• 68 種非基因改造細胞治療
  • 美國：Amtagvi 批准用於治療黑色素瘤

• 目前從臨床前到預註冊階段共有 4,002 種療法正在開發中。
  • 2,093 種基因療法（包括基因改造細胞療法，如 CAR-T 細胞療法）
    • 佔基因、細胞和 RNA 療法總數的 52%。
  • 885 種非基因改造細胞療法
    • 佔基因、細胞和 RNA 療法總數的 22%。

基因治療產品管線：季度比較

• 2022 Q4 至 2024 Q1：
  • 預註冊階段的基因治療產品數量最少。
• 2023 Q4 至 2024 Q1：
  • 除預註冊階段外的每個開發階段，治療產品數量均增加。
  • 第 1 階段（Phase I）達到 1 年多以來的最大成長比例（11%）。
• 預註冊階段產品
  • 美國
    • RP-L201（Rocket Pharmaceuticals）
    • EB-101（Abeona Therapeutics）
    • afami-cel（Adapt-immune Therapeutics）
    • obe-cel（Autolus Therapeutics）

基因改造：體內 vs. 體外

• 「體外」基因改造使用較廣泛。
• 2024 Q1：「體內」遞送技術占所有基因療法的 42%。

基因療法概覽：CAR-T 治療持續維持主導地位

• 從臨床前到申請註冊階段的「基因改造細胞療法」：
  • 52%：CAR-T 細胞療法，依然最常用。
  • 27%：其他療法，包括如 TCR-NK、CAR-M 和 TAC-T 等較少使用的技術。
• CAR-T 細胞治療
  • 97%：開發用於癌症。
  • 3%：非腫瘤疾病：
    • 硬皮病
    • HIV/AIDS
    • 自體免疫疾病

基因治療管線：最常針對的治療領域

• 腫瘤學和罕見疾病仍然是基因治療開發的主要領域。
• 在腫瘤學中，又以罕見病治療開發最為普遍，佔整體腫瘤基因治療 54%。

基因治療管線：罕見疾病最常見的種類

• 從臨床前到預註冊階段的 1,035 種針對罕見疾病的基因療法試驗項目：
  • 10 大罕見疾病中有 8 種與腫瘤學相關（此趨勢從 2022 年持續至今）。
• 目前開發中基因治療前 5 大罕見疾病適應症分別是（與前 1 季順序相同）：
  • 1. 骨髓瘤
  • 2. 急性骨髓性白血病
  • 3. 非何杰金氏淋巴瘤
  • 4. B 細胞淋巴瘤
  • 5. 卵巢癌

基因治療預註冊階段項目的常見標靶

• 腫瘤學指標：
  • CD19
  • B 細胞成熟抗原（BCMA，也稱為 TNF 受體超家族成員 17）
  • CD22 分子
• 非腫瘤學指標：
  • CD19
  • 凝血因子 VIII（2024 年第 1 季保持為第 2 常見，同前 2 個季度）

基因療法臨床試驗活動：

• 自上一季以來，非腫瘤學指標的基因療法試驗比例持續增加，共增加 4 個百分點，達到 43%。
• 2024 年第 1 季，共開啟 61 個基因療法試驗。

從臨床前至預註冊階段細胞治療的試驗項目：

• 腫瘤學和罕見疾病仍然是非基因改造細胞治療開發的主要領域。

• 在臨床前至預註冊階段用於罕見疾病的非基因改造細胞治療中，有 64% 用於非腫瘤學罕見疾病治療，與前 3 個季度相同。

• 3 大常見治療適應症：

1. 帕金森症
2. 骨關節炎
3. 第 1 型糖尿病

從臨床前到預先註冊階段的罕見疾病治療的試驗項目：

• 前 3 大癌症相關疾病

1. 肝癌
2. 急性骨髓性白血病
3. 胰腺癌

• 前 3 大非癌症相關疾病

1. 急性呼吸窘迫症候群
2. 移植後免疫排斥反應
3. 脊髓損傷

• 2024 年第 1 季，共啟動 42 個非基因改造細胞療法臨床試驗，比上 1 季少 2 個。

• 在這 42 個試驗中，有 55% 是針對非腫瘤學適應症。