在今年於巴爾的摩舉行的 ASGCT 第 27 屆年會上，突破性臨床試驗結果凸顯基因治療研究的最新進展。演講重點強調基因治療中的創新方法，包括精準細胞與基因治療、AAV 基因治療進展，以及細胞治療的持續創新開發。不斷突顯基因和細胞治療在解決多種醫療挑戰中的跨域轉型潛力。
Advancing Health: ASGCT’s Clinical Trials Spotlight on Cell Therapy and Cell-Based Gene Therapy（基因線上國際版）RP-L301 治療嚴重丙酮酸激酶缺乏症的成人和兒童溶血參數方面均有改善
丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是由 PKLR 基因變異引起的一種罕見溶血性貧血，其特徵是貧血、脾腫大和鐵過載，可能會危及生命。本次會議中報告 NCT04105166 一期試驗中 RP-L301（以慢病毒為媒介的基因療法）在嚴重 PKD 病人的治療結果。此療法針對造血幹細胞和前體細胞（HSPCs）進行基因修復，在基因矯正、血紅素正常化和降低輸血依賴性方面皆具有良好結果。無論成人或兒童病人，在生活品質和溶血參數方面均有改善，且無導致治療相關嚴重不良事件，顯示 RP-L301 可能成為那些未受益於現有療法的嚴重 PKD 病人的潛在治療選擇。
CD19 CAR 表達的同種異體 NKT 細胞在 B 細胞惡性腫瘤中期分析顯示安全與療效潛力
儘管攜帶 CD19 特異性 CAR-T 細胞在 B 細胞惡性腫瘤中表現出良好的完全反應率，但自體細胞產品的生產成本昂貴、耗時，且在效力和毒性方面存在不穩定性。在 ANCHOR 試驗 (NCT00840853) 中，同種異體 CD19 特異性 CAR-NKT 細胞在復發/難治性 B 細胞非何杰金氏淋巴瘤（NHL）和復發性急性 B 淋巴母細胞白血病（ALL）病人中顯示出安全性和療效。病人在 3 個劑量水平上均未出現劑量限制性毒性，一些病人甚至進一步達到部分或完全反應，表明 CAR-NKT 細胞作為一種「即用型」癌症免疫療法的潛力。初步結果顯示有希望的客觀反應，包括部分和完全反應，表明 CAR-NKT 細胞是一種新型的癌症治療方法。
透過基因改造造血幹細胞移植重塑膠質母細胞瘤微環境
NCT03866109 研究探討新型 Temferon 基因療法在多形性膠質母細胞瘤（GBM）病人中的療效。Temferon 旨在透過腫瘤浸潤巨噬細胞的局部釋放 α 型干擾素 (IFNα) 來重塑腫瘤微環境（Tumor Micro Environment，TME）。初步結果顯示，基因改造細胞的植入成功且提高生存率，表明 Temferon 對 GBM 產生良好治療潛力。此外，Temferon 治療可促進免疫細胞的聚集、IFNα 誘導的基因表達上升，以及 TME 內骨髓細胞整體重塑，有助於增強抗腫瘤免疫環境。
AB-1002 基因治療在晚期心臟衰竭 1 期試驗結果初步改善心功能
研究調查 AB-1002 基因療法在非缺血性心臟衰竭（HF）病人療效。此療法使用新型 AAV2i8 血清型，通過冠狀動脈內注射將具有活性 I-1c 蛋白送入心臟組織。第一期試驗結果顯示心臟功能和生活品質有顯著改善，主因是高心肌轉導效率和良好安全性。這些結果為 AB-1002 在更大規模的 2 期試驗 GenePHIT 中的進一步評估提供良好的基礎。
延伸閱讀：2024 Q1 基因與細胞治療概覽（數據看世界）©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
