2024 Q1 基因与细胞治疗概览（数据看世界）

• 32 种基因疗法（包括基因改造细胞治疗）
  • 中国：CT-053（CARsgen）批准用于治疗骨髓瘤
  • 加拿大：Beqvez（Pfizer）批准用于治疗乙型血友病
• 68 种非基因改造细胞治疗
  • 美国：Amtagvi 批准用于治疗黑色素瘤

• 目前从临床前到预注册阶段共有 4,002 种疗法正在开发中。
  • 2,093 种基因疗法（包括基因改造细胞疗法，如 CAR-T 细胞疗法）
    • 占基因、细胞和 RNA 疗法总数的 52%。
  • 885 种非基因改造细胞疗法
    • 占基因、细胞和 RNA 疗法总数的 22%。

基因治疗产品管线：季度比较

• 2022 Q4 至 2024 Q1：
  • 预注册阶段的基因治疗产品数量最少。
• 2023 Q4 至 2024 Q1：
  • 除预注册阶段外的每个开发阶段，治疗产品数量均增加。
  • 第 1 阶段（Phase I）达到 1 年多以来的最大成长比例（11%）。
• 预注册阶段产品
  • 美国
    • RP-L201（Rocket Pharmaceuticals）
    • EB-101（Abeona Therapeutics）
    • afami-cel（Adapt-immune Therapeutics）
    • obe-cel（Autolus Therapeutics）

基因改造：体内 vs. 体外

• “体外”基因改造使用较广泛。
• 2024 Q1：“体内”递送技术占所有基因疗法的 42%。

基因疗法概览：CAR-T 治疗持续维持主导地位

• 从临床前到申请注册阶段的“基因改造细胞疗法”：
  • 52%：CAR-T 细胞疗法，依然最常用。
  • 27%：其他疗法，包括如 TCR-NK、CAR-M 和 TAC-T 等较少使用的技术。
• CAR-T 细胞治疗
  • 97%：开发用于癌症。
  • 3%：非肿瘤疾病：
    • 硬皮病
    • HIV/AIDS
    • 自体免疫疾病

基因治疗管线：最常针对的治疗领域

• 肿瘤学和罕见疾病仍然是基因治疗开发的主要领域。
• 在肿瘤学中，又以罕见病治疗开发最为普遍，占整体肿瘤基因治疗 54%。

基因治疗管线：罕见疾病最常见的种类

• 从临床前到预注册阶段的 1,035 种针对罕见疾病的基因疗法试验项目：
  • 10 大罕见疾病中有 8 种与肿瘤学相关（此趋势从 2022 年持续至今）。
• 目前开发中基因治疗前 5 大罕见疾病适应症分别是（与前 1 季顺序相同）：
  • 1. 骨髓瘤
  • 2. 急性骨髓性白血病
  • 3. 非何杰金氏淋巴瘤
  • 4. B 细胞淋巴瘤
  • 5. 卵巢癌

基因治疗预注册阶段项目的常见标靶

• 肿瘤学指标：
  • CD19
  • B 细胞成熟抗原（BCMA，也称为 TNF 受体超家族成员 17）
  • CD22 分子
• 非肿瘤学指标：
  • CD19
  • 凝血因子 VIII（2024 年第 1 季保持为第 2 常见，同前 2 个季度）

基因疗法临床试验活动：

• 自上一季以来，非肿瘤学指标的基因疗法试验比例持续增加，共增加 4 个百分点，达到 43%。
• 2024 年第 1 季，共开启 61 个基因疗法试验。

从临床前至预注册阶段细胞治疗的试验项目：

• 肿瘤学和罕见疾病仍然是非基因改造细胞治疗开发的主要领域。

• 在临床前至预注册阶段用于罕见疾病的非基因改造细胞治疗中，有 64% 用于非肿瘤学罕见疾病治疗，与前 3 个季度相同。

• 3 大常见治疗适应症：

1. 帕金森症
2. 骨关节炎
3. 第 1 型糖尿病

从临床前到预先注册阶段的罕见疾病治疗的试验项目：

• 前 3 大癌症相关疾病

1. 肝癌
2. 急性骨髓性白血病
3. 胰腺癌

• 前 3 大非癌症相关疾病

1. 急性呼吸窘迫症候群
2. 移植后免疫排斥反应
3. 脊髓损伤

• 2024 年第 1 季，共启动 42 个非基因改造细胞疗法临床试验，比上 1 季少 2 个。

• 在这 42 个试验中，有 55% 是针对非肿瘤学适应症。