復發/難治型急性骨髓性白血病治療新福音！Actinium 旗下 Iomab-B 治療療效佳

Actinium，一家致力於研發標靶放射線治療公司，於 2 月 18 日公佈，旗下治療 55 歲（含）以上罹患復發/難治型急性骨髓性白血病 (relapsed/ refractory acute myeloid leukemia, r/r AML) 之標靶放射線產品 lomab-B 第三期臨床試驗結果達標。

價值 2.3 億美元的新白血病藥物交易正等 FDA 核准（基因線上國際版）

成人常見的惡性血癌：急性骨髓性白血病

根據統計，台灣每年約有 500 例新病例，約每年每十萬人 2 例新病例, 而且人數還逐年攀升，在台灣是所有白血病（leukemia）年發生率中最高的，比美國之約每年每十萬人 3.6 例新病例較低，一般好發於年紀較大的人。

急性骨髓性白血病發作較為快速，其症狀源於正常造血細胞受到血癌細胞的壓制，當紅血球不足時，病人就有倦怠無力、臉色蒼白。反觀當有功能的白血球受到抑制時，病人會有感染發燒的表現；當血小板不足時，皮膚有瘀青、牙齦出血，且抽血處常不易止血。單核球系列的骨髓性急性白血病（M4 或 M5）則較常有骨髓以外的侵入。皮膚、腸胃道、呼吸道、泌尿系統、骨髓及中樞神經等區域均可能有血癌之侵襲。有時骨髓外的區域的急性骨髓性白血球病細胞形成瘤狀物，稱之為骨髓性肉瘤（myeloid sarcoma，或 granulocytic sarcoma）。有少部份病人在毫無症狀下，於一般健檢中抽血發現白血球分類中有芽細胞 (blast) 出現，骨髓檢查後測出早期的白血病。目前治療仍以化療或合併標靶治療為主。

SIERRA 第三期臨床試驗達到六個月持久完全緩解率

第三期 SIERRA 樞紐試驗是一項納入 153 名病人的隨機、多中心、對照試驗，其中將 Iomab-B 與對照治療組進行比較，後者允許醫生選擇 20 多種可用藥物，包括化療和/或標靶治療，如 Venetoclax (Bcl-2)、FLT3 抑製劑、IDH 抑製劑和 Mylotarg。對照治療組所選的藥物為當前治療復發/難治型急性骨髓性白血病病人的最佳選擇。 SIERRA 第三期試驗在美國和加拿大多中心進行。試驗招募年齡較大（> 55 歲）、經過大量治療且具有活動性疾病和高風險特徵的病人，其大多存活期只剩兩到三個月。

數據結果顯示，骨髓移植後接受 lomab-B 成功達到主要療效指標，為達到初始完全緩解率 (initial complete remission) 6 個月的持久完全緩解率（durable complete remission, dCR) ，lomab-B 達到 75% 的完全緩解，相較於對照治療組的 6.3%，達統計上顯著差異（p <0.0001）。此外， lomab-B 更達到次要療效指標，亦即，無事件存活期（event free survival, EFS)，具統計上差異且臨床意義上的明顯改善，降低 78% 的事件發生率（Hazard Ratio: 0.22; p<0.0001）。相較於對照治療組， lomab-B 的 1 年生存率增加近一倍（26.1% ，相較於對照治療組之 13.1%），相似的情形亦發生在中位數整體存活期上，分別為 lomab-B 組 6.4 個月相較於對照治療組的 3.2 個月。

在安全性評估上，病人對 Iomab-B 耐受性良好。病人接受 Iomab-B 治療後，敗血症（sepsis）發生率降低四倍（6.1% ，對照治療組 28.6%）。嗜中性白血球低下合併發燒（febrile neutropenia）、粘膜炎（mucositis）及急性移植物抗宿主疾病 (graft versus host disease, GVHD)發生率降低。

第三期 SIERRA 試驗的完整數據及結果將於 2023 年後續會議上公佈：美國移植和細胞治療學會 (American Society for Transplantation and Cellular Therapy , ASTCT) 以及國際血液和骨髓移植研究中心的移植和細胞治療會議（Center for International Blood & Marrow Transplant Research ,CIBMTR)。

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參考資料：