Editas 基因治療進展,EDIT-301 用於鐮形血球貧血 1/2 期更新數據

0

基因編輯公司 Editas Medicine 致力研發以 CRISPR 技術為基礎的治療方法,針對適應症包含視網膜病變、癌症、先天性貧血等疾病都有相關對應研發產品線。12 月 6 日,該公司宣布旗下用於嚴重鐮形血球貧血症 (sickle cell disease, SCD)  的基因治療 EDIT-301 最新試驗結果,確認療效與安全性無虞。

鐮形血球貧血症疾病治療現況

鐮形血球貧血症是一種遺傳性血液疾病,由於第 11 對染色體上的 hemoglobin-β 基因異常,病人紅血球因異常變為鐮刀狀,不僅降低血紅素的攜氧功能,也會因鐮形血球反覆發作導致血管阻塞疼痛(veso-occlusive pain episodes)、以及其他關節骨骼症狀。

據估計,美國目前有超過 100,000 人患有鐮形血球貧血症。治療方式主要可以分為1. 藥物治療,如 Hydroxycarbamide,為一種核糖核苷酸還原酶(ribonucleotide reductase, RNR),以及 2. 紅血球輸血,以及 3. 造血幹細胞(Hematopoietic stem cells, HSCs)移植。但各有治療困境,例如輸血有面臨免疫排斥與鐵質過度沈積問題,造血幹細胞移植者則可能引發急性或慢性移植物對抗宿主疾病(Graft-versus-host disease, GVHD)反應。

基因治療 EDIT-301 第 1/2 期試驗初步結果

Editas Medicine 旗下的 EDIT-301 基因治療原理,是將病人的 CD34+ 自體造血幹細胞進行基因編輯,在 gamma globin (HBG1, HBG2) 基因的啟動子(promoter)處進行修飾,使其能夠提升胎兒血紅素(fetal hemoglobin)生成量,可以用於鐮形血球貧血症、與輸血依賴性 β-地中海貧血(transfusion dependent thalassaemia, TDT),進而成為一次性的治療方法。

第 1/2 期試驗 RUBY 此次公布新數據,是針對兩名鐮形血球貧血症病人受試者,接受單劑 EDIT-301 治療後追蹤觀察結果,皆沒有出現鐮形血球貧血症的主要症狀血管阻塞(vaso-occlusive),也沒有發生嚴重不良反應。

兩名受試者都成功達到嗜中性球與血小板植入(neutrophil engraftment),兩名分別追蹤 1.5 個月與 5 個月時間,5 個月後,第一名受試者的平均血紅素(hemoglobin)濃度可達正常值區間 16.4 g/dL,胎兒血紅素(Hemoglobin fetal, HbF) 比例為 45.4%。

延伸閱讀:Editas Medicine 用 CRISPR 體內治療視網膜病變!解析第 1/2 期初步臨床數據

參考資料:
https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-positive-safety-and-efficacy-data

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:[email protected]

Share.
error: 注意: 右鍵複製內容已停用!