J.P. Morgan 健康医疗大会（Healthcare Conference）正在旧金山进行着，美国食品和药物管理局（FDA） Scott Gottlieb 局长于昨日透过电话与与 J.P. Morgan 高级医疗保健分析师 Cory Kasimov 和Chris Schott 进行炉边对谈，关心着青少年滥用尼古丁问题以及透露 FDA 将成立新单位以促进药物开发创新。
FDA 禁止未成年使用电子菸
Gottlieb 局长表示，若青少年使用菸草比例提升了 30%~40%，威胁了整体产品环节。预计 FDA 将修订其针对口味的电子尼古丁传送系统（electronic nicotine delivery systems, ENDS）产品的相关管制政策，包含提供有关“年龄限制地点”和“加强年龄验证”的额外指引。对于厂商将受欢迎的儿童卡通或动画人物、或年轻人喜爱的产品名称印在 ENDS 产品上，以吸引年轻人。FDA 拟全部禁止。
FDA 拟成立新的药物开发科学单位 促进药物开发以提升产业竞争力
“我们相信现在是将药物开发科学作为新药审查过程中更为正式的科学学科的最佳时机。”Gottlieb 局长说道。他提及 FDA 拟成立药物评估科学办公室，将致力于促进临床结果评估、生物医学资讯学和安全分析以及生物标记的开发和执行，并且建立厂商和FDA可用于简化药物开发和监管评估的工具，以降低新药的成本，也促进生物相似药和学名药竞争。
因为创造新药的风险更高，药物开发成本高的主要原因在于预测科学成本高昂且充满不确定性。FDA 认为该工具可以帮助产业更好地定义预测科学。因此，该新单位将拟出一套措施，以帮助 FDA 改进其审查活动，以及降低药厂开发药物的成本。
生物医学资讯学和安全分析小组将创建工具并提供帮助给临床审查人员做出数据驱动决策的服务。首先，他们将建立数据评估的结构化方法以获得的安全数据，他们正在构建一个标准化工具来捕获和格式化人们获得的安全数据，以便他们做得更加结构化和对所有药物计划的安全性数据进行一致的审查。
新单位的临床结果评估小组将监督 FDA 的临床评估结果评估资格认证计划，该计划评估和确定以患者为中心的终点。
此外，使患者报告的结果和生物标记等工具成为药物开发和审查的一个更正式的部分， 使 FDA 对上述工具的处理更具结构性和纪律性，并将此成分提升为药物开发的正式要素和审查过程。他们将为该单位建立更加结构化的流程，以评估生物标记在药物应用中的使用，为药物审查人员提供建议并帮助 FDA 制定政策指导。新的研究和生物标记开发部门将监督生物标记资格认证计划，并与药物开发者、学术研究人员和患者倡导者合作开发生物标记标准。
Gottlieb 局长表示，随着人们对生物标记的越来越关注，反应了科学的进步。最后，科学也会变得越来越严格，因此人们有机会更好地了解生物标记及其预测价值，因为现在拥有更好的科学工具。这为更加结构化的方法创造了一个机会，可以通过一个新的，更严格的过程来评估生物标记。
FDA 加强与专利商标局合作 加速生物相似药和学名药上市
此外，Gottlieb 局长表示，将加强与专利商标局（USPTO）合作，FDA 将非常密切关注药品的专利和排他权讯息的橘皮书（orange book） ，除了列出了那些应该获得专利的产品，也须思考哪些不是为了大众利益而是为了阻碍竞争的医药专利。“我越来越担心的问题之一，FDA 核准很多药物，但没有看到相应数量的药物推出上市”Gottlieb 局长说道。因此，FDA 正在思考如何促进更多生物相似药和学名药推出在市场上，而不仅仅是核准而已。
延伸阅读：美国FDA拟加速生物相似药核准 建构低药价愿景参考资料：
1. https://medcitynews.com/2019/01/in-jpm-interview-gottlieb-outlines-fda-efforts-to-promote-biopharma-competition/
2. https://www.natlawreview.com/article/fda-2018-year-review-tobacco
3. https://www.cnbc.com/2019/01/08/investors-get-dose-of-government-shutdown-at-jp-morgan-conference.html
4. https://www.biocentury.com/bc-extra/politics-policy/2019-01-08/gottlieb-describes-innovation-office-biosimilars-policies-jpm?kwh=FDA
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