第 41 屆的 JP Morgan 健康醫療大會（Healthcare Conference）於美國時間 1 月 9 日在舊金山盛大展開！此年度盛事是各大國際藥廠公布年度指標性新聞的最佳時機，除了許多年度財報的更新外，也相繼公佈了許多合作、授權及收併購案的消息。基因線上編輯團隊獨家整理了大會第一天的新聞精華，並將於本週持續更新最新動態，敬請持續鎖定。
莫德納持續深耕 mRNA 疫苗技術
mRNA 生技大廠莫德納（Moderna）分享旗下 48 個開發中的計畫進度更新，並指出 2023 年研究與開發所投入的預算約為 45 億美元。
新冠疫苗部分，莫德納公布其於 2022 年為賺進 184 億美元，並已為 2023 年該疫苗訂定最低銷售額：50 億美元。而呼吸道融合病毒（respiratory syncytial virus, RSV）疫苗方面，旗下第 3 期臨床試驗已招募 36,604 名受試者，且已達到疫苗安全性與有效性的主要臨床指標（primary endpoints）。季節性流感病毒疫苗於南、北半球皆以完成受試者招募，預計於 2023 年第一季公布南半球的數據。另外，近期備受矚目的個人化癌症疫苗（personalized cancer vaccine）mRNA-4157/V940 也在與默沙東（Merck，美、加地區稱 MSD）的 KEYTRUDA 結合後，於臨床試驗中展現可降低 44% 的疾病復發與死亡風險。有鑑於此結果，莫德納將於今年展開第 3 期臨床試驗以加速拓展該疫苗的適應癌種。
在企業交易部分，近期莫德納也分別收購了日本生技公司 OriCiro Genomics，並與 CytomX Therapeutics 展開策略性研究合作。
值得一提的是，同日華爾街日報（Wall Street Journal）也報導，由於莫德納旗下新冠疫苗正由美國政府簽約購入轉為市場銷售，該公司正考慮將新冠疫苗的定價為每劑 110 至 130 美元。
bluebird bio 對兩新上市的基因療法寄與厚望
基因療法公司 bluebird bio 指出其於 2022 年 8 月獲得美國食品藥物管理署（FDA）核准的地中海貧血療法（beta thalassemia）Zynteglo 已在市場上治療了第一位患者，並預計能在 2023 年第一季創下該產品的第一筆銷售額。Zynteglo 為一次性基因療法，定價數百萬美元；而為支持醫療界的真實世界結果（real–world results），bluebird 將會根據藥物療效向患者定價。此外，bluebird 已與美國三大藥物福利管理（pharmacy benefit managers, PBM）機構簽署協議，預計美國將有 1.9 億患者能受益於該藥物的「優惠」政策。
bluebird bio 旗下另一於 2022 年 9 月獲核准的大腦型腎上腺腦白質失養症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）基因療法 Skysona，定價三百萬美元，並預計於本月採集第一位患者的細胞以用於製作療法。
隨著旗下藥物逐一上市，bluebird 預計今年將花費 2.7 億至 3 億美元的現金，不過近期銷售預估能為公司淨賺約 2 億美元，且再加上其他資產，該公司表示至少能營運至 2024 年第一季度。
新冠疫苗核准階段性任務達成，Novavax 執行長換人當
在逐一推動旗下疫苗獲得歐盟、英國、南韓及美國所頒布的緊急使用核准認證後，次蛋白疫苗大廠 Novavax 的執行長 Stanley Erck 宣布將從任職 12 年的職位退休，並由 Harmony Biosciences 的前任執行長 John Jacobs 接任。此次執行長的易位展現 Novavax 已挺過新冠疫情最艱難的時期。
消息甫出，美國時間週一開盤時，Harmony 的股價下跌近 10% 至 48.46 美元，Novavavax 則上漲了 8% 至 11.92 美元。
延伸閱讀：疫後大洗牌！2022 全球生醫 10 大交易重點佈局罕病、中樞神經產品組合參考資料：
1. https://investors.modernatx.com/news/news-details/2023/Moderna-Announces-Advances-Across-mRNA-Pipeline-and-Provides-Business-Update/default.aspx
2. https://www.wsj.com/articles/moderna-considers-price-of-110-130-for-covid-19-vaccine-11673289609
3. https://www.businesswire.com/news/home/20230109005284/en/bluebird-bio-Provides-Update-on-Commercial-Launch-Progress-Program-Milestones-and-2023-Financial-Outlook-Ahead-of-Company-Presentation-at-41st-Annual-J.P.-Morgan-Healthcare-Conference
4. https://ir.novavax.com/2023-01-09-Novavax-Names-John-C-Jacobs-as-New-President-Chief-Executive-Officer
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