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- 如果获得批准，Elacestrant 将是第一只可用于 2L 和 3L ER+/HER2- 晚期或转移性乳癌患者的口服选择性雌激素受体降解剂 (SERD) 药物
- Elacestrant 的关键性第 3 期 EMERALD 研究结果支援提交的文件，结果显示与目前标准护理 (SOC) 药物相比，Elacestrant 对整个研究人群和肿瘤携带 ESR1 突变的患者具有统计学意义的疗效
- 美国食品及药物管理局已指定《处方药使用者收费法案》(PDUFA) 日期为 2023 年 2 月 17 日
意大利佛罗伦斯及纽约2022年8月12日 /美通社/ — 意大利私营制药及诊断公司 Menarini Group（“Menarini”）及 Menarini Group 全资子公司 Stemline Therapeutics（“Stemline”）今天宣布，美国食品及药物管理局 (FDA) 已接受公司的 Elacestrant 新药申请 (NDA)。Elacestrant 是一种研究中的选择性雌激素受体降解剂 (SERD)，用于 ER+/HER2- 晚期或转移性乳癌患者。FDA 已批准申请优先审查，并指定《处方药使用者收费法案》(PDUFA) 日期为 2023 年 2 月 17 日。
FDA 授予其认为有可能在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性和有效性方面显著改善目前标准护理的药物的优先审查认定。FDA 于 2018 年授予 Elacestrant 快速审查认定。
Menarini Group 行政总裁 Elcin Barker Ergun 表示：“美国食品及药物管理局透过优先审查接受我们的新药申请，标志着公司的一个重要监管里程碑。我们期待与美国食品及药物管理局在审查这份提交的文件期间合作，该文件提出新的潜在治疗选择，以解决晚期或转移性乳癌患者在早期治疗线产生耐药性后未能满足的治疗需求。”
EMERALD 研究的第 3 期数据的结果支援提交的新药申请。与标准护理内分泌单药治疗相比，EMERALD 在总体人群和具有 ESR1 突变 (mESR1) 的患者中均达到其预先指定的无恶化存活期 (PFS) 主要终点。该试验的比较组是研究人员选择的 fulvestrant 或芳香酶抑制剂。在整体人口中，elacestrant 在 12 个月的无恶化存活期为 22.32%，而标准护理为 9.42%；在 ESR1 突变人口中分别为 26.76% 和 8.19% 临床试验数据表明，elacestrant 将所有患者的疾病恶化或死亡风险显著降低 30%，将 ESR1 突变患者的风险降低 45% 数据还显示可控制的安全性。
Elacestrant 是一种研究化合物，未经任何监管机构批准。上市授权申请 (MAA) 亦于 2022 年 7 月向欧洲药品管理局 (EMA) 提交。有关 Elacestrant 临床试验的更多资讯，请浏览 www.clinicaltrials.gov。
Menarini Group 于 2020 年 7 月从 Radius Health, Inc (NASDAQ: RDUS) 获得 Elacestrant 的全球授权，Radius Health 开展及成功完成 EMERALD 研究。基于正面的第 3 期数据，Stemline 在 Radius 的支援下，于 2022 年 6 月向 FDA 提交新药申请 (NDA)。Menarini Group 现在全面负责 elacestrant 的全球注册、商业销售及进一步开发活动。如果获得 FDA 批准，总部位于纽约市的 Stemline 负责 Elacestrant 的商业销售。Stemline 专注为癌症患者带来转化性肿瘤治疗，目前在美国和欧洲将一种治疗母细胞性桨细胞样树状突细胞肿瘤患者的新型标靶治疗作商业销售。
关于 Elacestrant (RAD1901) 和 EMERALD 第 3 期研究
Elacestrant 是一种试验性选择性雌激素受体降解剂 (SERD)，目前正在评估将其用于 ER+/HER2- 晚期或转移性乳癌患者每天口服一次的潜在治疗方法。在 2018 年，Elacestrant 获得 FDA 的快速审查认定。EMERALD 之前完成的临床前研究表明，该化合物有潜力作为单一药物或与其他治疗方法并用以治疗乳癌。EMERALD 第 3 期试验是一项随机、开放标签、活性对照研究，评估 Elacestrant 在 ER+/ HER2- 晚期／转移性乳癌患者中作为二线或三线的单一治疗。研究招募了 477 名早前接受过一线或二线内分泌治疗（包括周期蛋白依赖性激酶 (CDK) 4/6 抑制剂）的患者。研究中的患者通过随机方式而接受 Elacestrant 或研究员所选的核准荷尔蒙药物。研究的主要终点是整个患者群体和雌激素受体 1 基因 (ESR1) 突变患者的无恶化存活期 (PFS)。次要终点包括整体存活率 (OS)、客观缓解率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR) 的评估。
关于 Menarini Group
Menarini Group 是一家领先的国际制药和诊断公司，营业额达 40 亿美元，聘用超过 17,000 名员工。Menarini 专于有高度未能满足需求的治疗领域，包括心脏病、肿瘤学、肺炎、肠胃道、传染病、糖尿病、炎症和止痛产品。Menarini 的产品在全球 140 个国家／地区供应，设有 18 个生产基地和 9 个研发中心。如欲了解更多资讯，请浏览 www.menarini.com。
关于 Radius
Radius 是一家全球生物制药公司，致力解决骨骼健康、神经孤儿病和肿瘤学方面尚未满足的医疗需求。Radius 的主要产品 TYMLOS® (abaloparatide) 注射剂已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗骨裂风险较高的更年期后骨质疏松症女性。Radius 的临床产品系列包括试验性 abaloparatide 注射剂，有潜力用于治疗患有骨质疏松症的男性；称为 Elacestrant (RAD1901) 的试验性药物，有潜力用于治疗荷尔蒙受体阳性乳癌，并已向 Menarini Group 发出使用许可；以及试验性药物 RAD011，这种最初针对普瑞德威利症候群、天使综合症和婴儿痉挛症的合成大麻口服溶剂，有潜力用于多种神经内分泌、神经发育或神经精神疾病领域。
