專攻心肌病變的基因治療,Tenaya 獲美國 FDA 孤兒藥資格認證

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11 月 28 日,總部位於南加州公司 Tenaya Therapeutics 宣布,美國食品藥物管理局(FDA)授予其用於心律失常性右心室心肌病變(arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy, ARVC)的基因治療 TN-401 孤兒藥資格認定,成為第一個用於 ARVC 的基因治療。

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遺傳性 ARVC 成因與現有治療方法

心律失常性右心室心肌病變(ARVC)是一種遺傳性心肌疾病,基因突變會導致右心室擴大、心功能不全、嚴重的心律失常以及心源性猝死。PKP2 突變是 ARVC 最常見的遺傳原因,估計約佔 全球 ARVC 病人的 40%,光在美國就有超過 70,000 人罹患因 PKP2 異常的 ARVC。主要處置方式是採取植入心臟去顫器,以避免心律不整導致猝死。

基因治療 TN-401 是以腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)作為載體,裝載的正常 PKP2 基因送至病人心肌細胞,以取代失去功能的 PKP2 基因。

Tenaya 旗下的心肌相關疾病佈局

今年 5 月,Tenaya 於美國年度基因與細胞治療年會(American Society of Gene and Cell Therapy, ASGCT)上口頭發表 TN-401 的臨床前試驗結果。動物試驗評估單劑 TN-401 對於缺乏 PKP2 基因的小鼠在心律失常、疾病進展、與存活率表現。

Tenaya 也預計在今年年底前啟動全球性研究,探討因 PKP2 異常導致 ARVC 的發病機制,並預計在 2023 年向美國 FDA 提交 TN-401 的新藥臨床試驗申請(Investigational New Drug application, IND)。

除了用於 ARVC 的 TN-401,Tenaya 也積極推動其他心肌症的基因治療試驗,同步在今年 5 月的美國年度基因與細胞治療年會也發表計畫進展。該計畫是針對遺傳性擴張性心肌病(dilated cardiomyopathy, DCM)的基因治療計畫 DWORF。DWORF 目前仍在藥物開發階段,其為以 AAV 載體為基礎的微胜肽(micro peptide)基因治療,藉由作用於 SERCA(sarco-endoplasmic reticulum Ca2+-ATPase)訊息途徑,以治療心臟衰竭問題。

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參考資料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/11/28/2563158/0/en/Tenaya-Therapeutics-Receives-Orphan-Drug-Designation-from-the-U-S-Food-and-Drug-Administration-for-its-Gene-Therapy-for-Genetic-Arrhythmogenic-Right-Ventricular-Cardiomyopathy.html
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220502005971/en/Tenaya-Therapeutics-to-Present-Preclinical-Data-on-Gene-Therapy-Programs-and-Platform-Capabilities-at-the-American-Society-of-Gene-and-Cell-Therapy-25th-Annual-Meeting

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