提升新药开发效率，分子智药用 AI 打破临床前试验瓶颈

新药开发的成本在近年来越来越高，在人体试验难以减省的状况下，临床前阶段的效率将决定整体的研发速度。因此，各家 AI 公司都使出浑身解数，以期能提升临床前各个阶段的效率。

传统药物开发痛点

台大曾宇凤教授指出，每一间药厂都在思考如何打破瓶颈，迅速将创新化合物推进临床试验，而在这个过程中，透过体内、体外试验观察化合物有效性的时间成本高昂。

除了耗费大量时间成本，药物开发往往是从上万个化合物中开始筛选，而进入动物试验又是一场选拔，测试多项指标的过程就耗上庞大资金。更遑论化合物进到动物试验却结果不好，前面所投注的钱都将付诸流水。

从新药探索到新药发展，AI 解决方案的百家争鸣

Atomwise、Insilico Medicine 等新创公司在新药探索的阶段提出了全新的方法，也带动了AI制药新创的整体估值；而如传统大厂：Google、IBM 等也分别在蛋白质结构预测与合成解析发表了全新的算法。导入 AI 解决方案似乎已经是新药产业不可忽视的新趋势。而来自台湾的分子智药，则决定从前期的大量筛选阶段，与中期的先导化合物修饰切入，并协助台湾的中小企业进行 AI 转型。

可解释预测结果与分析内容的 AI

甫于今年BIO Asia-Taiwan 2021 期间举行 webinar，分子智药执行长田耘政指出，“药厂往往都在相对开发后期才考虑化合物的可成药性，若结果不佳，它们将面对同时提升药效与可成药性的艰难挑战。”。

分子智药拥有 2 大 AI 平台，一是 SaaS 药物筛选平台 VIRTUALMAN for ADMET/PK，使用图卷积网络（GCN）来预测分子性质，研究人员在进行体内、体外试验前，使用软件并选出最符合需求的化合物。二是 AI 驱动药物开发（ADDD）平台，采用强化学习技术与图卷积网络互相搭配，可设计出符合多项指标的化合物，同时顾及药效与安全性。

分子智药技术长刘昕在 webinar 中表示，搭载 GCN 技术的 SaaS 平台的预测精准度高，且该平台内建一种可向研究人员解释数据结果与评估过程的 AI 系统，举例来说，系统若预测该化合物会出现致突变性，其 AI 就可解释毒性从何而来。这打破了常见的 AI 黑盒子问题，使药厂能从分析内容更精准的开发药物。

SaaS 平台的分析范畴包含预测药物接合位点、物化性质、代谢、毒性、药物动力学、吸收等，此外也提供客制化模型服务，厂商可使用自有数据建立属于自己的模型。

3 周内完成客制化化合物库

另一方面，ADDD 平台可从任意分子开始进行优化。药厂提供多个期望达到的指标与化合物结构后，平台会进行自动优化与合成，并在 3 周内推出 1,000 个以上符合参数的化合物库。随后，化合物会经过药代动力学（DMPK）、ADMET（吸收，分配，代谢，排泄和毒性）预测与脱靶效应与合成等评估，最终精准得出临床前试验成功率较高的化合物。