CAR-T 治療是結合了基因編輯、細胞治療多樣新興技術的治療策略，目前主要應用領域在血液惡性腫瘤如白血病、淋巴瘤。近期發布於 Nature Medicine 研究，提出將 CAR-T 用於治療系統性紅斑性狼瘡（systemic lupus erythematosus, SLE）的成功案例，5 名病人接受治療後獲得緩解，揭開 CAR-T 用於自體免疫疾病新的一頁。
細胞及基因治療 5 年大躍進！（基因線上國際版）紅斑性狼瘡的症狀與治療方式
系統性紅斑性狼瘡是自體免疫疾病的一種，由於病人免疫系統無法正常區分自身與外來細胞，過度攻擊造成全身性發炎反應，包含皮膚、關節、血液、腎臟及神經系統都會受到破壞。狼瘡好發於年輕女性。盛行率方面，黃種人高於白人。
目前治療紅斑性狼瘡的治療選項有：阿斯匹靈（Aspirin）與非類固醇抗發炎藥、奎寧（Quinine）、以及免疫抑制劑。
以 CAR-T 治療紅斑性狼瘡成效
該項研究受試者為 5 名 18-24 歲之間的紅斑性狼瘡病人，其中有 4 名女性 1 名男性，他們都對狼瘡常用的藥物羥氯奎寧（hydroxychloroquine）有抗藥性反應，中位數紅斑性狼瘡疾病活動指數（Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity）為 16 分。治療方式為從這些病人體內取出免疫 T 細胞，進行基因編輯以抗 CD-19 慢病毒（lentivirus）載體修飾，使其可強化辨識過度產生抗體的 B 細胞、並進行毒殺。
T 細胞回輸至病人體內後成功擴增，治療後追蹤 3 個月顯示，病人體內異常產生抗體、造成發炎反應的 B 細胞被成功消除，全身性發炎情形獲得改善。中位數紅斑性狼瘡疾病活動指數降至 0 分。且隨著時間持續，不具產生抗體功能的初始 B 細胞（naïve B cell）恢復增生，意味著免疫系統功能不受影響。安全性方面耐受度良好。
由於紅斑性狼瘡的症狀表現因人而異，且現階段受試人數偏少，療效判定的證據有限。研究團隊表示未來若有更多臨床數據佐證，CAR-T 細胞治療有望在疾病早期就緩解病人症狀，為自體免疫疾病帶來新的治療手段。
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1. Nature Medicine, 2022; https://www.nature.com/articles/s41591-022-02017-5
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