胞外体（exosomes）是直径 30-50 奈米的囊泡，外层包覆著细胞膜，内层则包含糖类、脂质、蛋白质以及调控细胞的 DNA、RNA 等物质。借由液态生物活检可以检测胞外体内的生物标记，进而应用于癌症、心血管疾病、传染病和中枢神经系统等疾病诊断。此外，胞外体也能作为药物载体来治疗上述疾病。
近日，俄亥俄州立大学（Ohio State University） L. James Lee 教授所率领的研究团队研发出一种以天然胞外体为主体的新型基因疗法载体，较不容易产生免疫反应，安全性高，且能通过血脑障壁，可望成为基因疗法对抗脑部肿瘤或神经退化疾病的好帮手。该研究刊登于《Nature Biomedical Engineering》。
Lee 教授和其团队先前（2017 年）透过组织奈米转染技术（tissue nanotransfection）将成年皮肤下的细胞转化为特定细胞类型，以便在病人自身体内进行治疗。随后，他们进一步研究 TNT 成功背后的机制，然后发现胞外体是将再生物质输送到皮肤表面以下组织的秘密。
在本研究中，他们在奈米工程硅片上放置了大约一百万个间充质干细胞（mesenchymal stem cell, MSC），并利用电刺激将合成的 DNA 注入供体细胞中。细胞在电刺激后释放的大量胞外体，增加一千倍的基因治疗效果，这表明该技术具有可扩展性，可以生产足够的奈米颗粒用于人体。接着，将该载体注射到血液中时，能精确地定位体内的位置以寻找目标，即使在大脑中也是如此。
然后，他们透过该载体，将治疗性 PTEN mRNA 运送到大脑特定部位，抑制神经胶质瘤（gliomas）小鼠的肿瘤生长并且延长小鼠的存活期。
此外，由于胞外体可以安全地进入大脑，该药物运输系统未来有望在阿兹海默病和巴金森氏症等神经退化疾病中，得到进一步应用。
延伸阅读：闪耀医药界的新星：胞外体全球发展现况与愿景参考资料：
1. Nature Biomedical Engineering, 2019; DOI: 10.1038/s41551-019-0485-1
2. https://news.osu.edu/ohio-state-researchers-develop-regenerative-medicine-breakthrough/
3. https://news.osu.edu/a-new-gene-therapy-strategy-courtesy-of-mother-nature/
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