默克药厂 (Merck & Co) 的免疫治疗新药 Keytruda，在 5 月 23 日成为美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的首例根据患者特定遗传特征而非发病位置对症治疗的癌症药物。免疫治疗新药 Keytruda 的对象是不适合手术的固体肿瘤患者，或已被鉴定为携带有 MSI-H 或 dMMR 生物特征且肿瘤扩散在身体中的患者。具有 MSI-H 和 dMMR 生物特征的肿瘤细胞，能削弱 DNA 修复能力以及拥有加速癌症发展的能力。这些生物特征在结肠直肠、子宫内膜和胃肠癌中相当常见，也会偶发于乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌、甲状腺和其他的癌症中。大约 5％ 的结肠直肠癌患者具有 MSI-H 或 dMMR 的肿瘤细胞。这项针对透过遗传生物特征而非癌症的类型决定治疗方式药物的加速批准，为精准医疗进步的重大里程碑。象征著或许在不远的将来，更先进的遗传信息辨识，能够帮助医生更加准确地确认哪些患者最有可能从特定的治疗中获益。
“这是癌症治疗领域的第一先例，以前 FDA 都是根据癌症开始的身体部位（例如肺癌或乳腺癌）批准癌症治疗药物。现在我们已经批准了一种无须考虑肿瘤的原始发生位置，而是基于肿瘤生物特征给予对症下药的药物。”FDA 药物部血液和肿瘤学产品办公室代理主任 Richard Pazdur 对外发表此段声明。
Keytruda 属于被称作 PD-1 或 PD-L1 抑制剂的新一类药物，透过阻断肿瘤用于逃避检测的机制，来帮助免疫系统对抗癌症。FDA 先前已批准 Keytruda 用于治疗转移性黑色素瘤、转移性非小细胞肺癌、复发性或转移性头颈部癌、难治性霍奇金氏淋巴瘤 (Hodgkin’s lymphoma) 和泌尿上皮癌。 此次申请中， Merck 公司提交了 5 项单独研究。这些研究中，有 149 名患有 15 例以 MSI-H 或 dMMR 为生物特征的癌症类型患者接受了 Keytruda 用药。其中，有 39.6％ 的患者对治疗有完全或部分反应，而且有高达 78％ 的患者对治疗的反应持续了 6 个月以上。尽管被赋予众望，然而 Keytruda 仍非万灵丹，在临床试验中，Keytruda 也引起了常见的副作用，如疲劳，皮肤瘙痒和腹泻等现象，以及导致健康器官发炎等严重疾病。
虽然 Keytruda 药物加速获得批准且没有限用于互补 (complementary) 或伴随式诊断 (companion diagnostic)，Merck 公司仍必须从额外的研究中补交数据给 FDA，以证明 Keytruda 在带有 MSI-H 或 dMMR 肿瘤的癌症患者身上的安全性和适用性。
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参考文献：
1. https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm560167.htm
2. http://www.mrknewsroom.com/news-release/oncology-newsroom/fda-approves-mercks-keytruda-pembrolizumab-adult-and-pediatric-patien
3. https://www.reuters.com/article/us-merck-co-fda-idUSKBN18J2T9
4. http://www.nasdaq.com/article/fda-clears-mercks-keytruda-for-cancers-with-certain-genetic-traits-20170523-01235
5. https://www.genomeweb.com/molecular-diagnostics/fda-approves-first-drug-tumors-biomarker-indication
