孤兒藥新進展!FDA 首度核准第一型​纖維蛋白溶酶原缺少症用藥

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6 月 4 日, FDA 核准由 Liminal BioSciences 開發的罕病藥物 Ryplazim(plasminogen, human-tvmh),將是第一款獲准治療第一型纖維蛋白溶酶原缺乏症(plasminogen deficiency type 1)用藥。FDA 先前已核准 Ryplazim 的孤兒藥資格,該申同時獲得快速審查認定(Fast Track designation)、優先審查(Priority Review)與罕見兒科疾病優先審查(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher )。FDA 的罕見兒科疾病優先審查機制是為了鼓勵在兒童罕見疾病的新藥開發所設置。

第一型纖維蛋白溶酶原缺乏症

第一型纖維蛋白溶酶原缺乏症,又稱漿胞素原缺少症(hypoplasminogenemia)是一種罕見的基因突變疾病。纖維蛋白溶酶原(plasminogen)是由肝臟自然合成的蛋白,具有消除體內纖維蛋白(fibrin)凝塊、以及清除血栓的功能。纖維蛋白溶酶原缺乏症病患因缺失此功能,導致病患在器官與組織的傷口癒合、血管生成功能受損,而纖維蛋白不斷積累情形若發生在眼睛,嚴重會導致失明。

Ryplazim 臨床試驗

Ryplazim 的活性藥物成分為人體血漿純化的纖維蛋白溶酶原,接受 Ryplazim 治療可暫時性補充患者體內纖維蛋白溶酶原濃度。另外,常見副作用包含疼痛、腹脹、噁心、出血、四肢疼痛等等。

此次 Ryplazim 獲得 FDA 歸因於其第 2、3 期臨床試驗為單臂開放式試驗表現正面。該試驗招募 15 名第一型纖維蛋白溶酶原缺乏症的成人與小孩,讓他們在 48 週內每 2-4 天接受一次 6.6mg/kg 劑量的 Ryplazim 治療。 臨床有效性顯示 11 名受試者病灶顯著改善 50% 以上,15 名受試者在 48 周治療期程內都沒有復發或新的病變。

Liminal BioSciences 執行長 Bruce Pritchard 表示,此次獲得 FDA 罕見兒科疾病優先審查的成功案例,也將持續帶動該公司在罕見疾病小分子藥物研發的更多嘗試。

延伸閱讀:阿茲海默症重大里程碑! FDA 核准第一個清除 β 類澱粉蛋白新藥!

參考資料:
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-plasminogen-deficiency-rare-genetic-disorder
2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02690714?term=prometic&cond=Plasminogen&draw=2&rank=1
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/liminal-biosciences-announces-fda-approval-for-its-biologics-license-application-for-ryplazim-plasminogen-human-tvmh-301306233.html

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