JP Morgan 健康醫療大會:輝瑞、拜耳搶佔基因編輯賽道;嬌生、Illumina 佈局數位醫療科技

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JP Morgan 健康醫療大會為年度全球生技醫藥投資盛會,第 40 屆大會於 1 月 10 日線上盛大展開。大會第一日,輝瑞(Pfizer)、拜耳(Bayer)等國際大廠搶先宣佈投資基因編輯新療法;醫療科技方面,嬌生(J&J)、Illumina 也展開數位醫療及基因定序等佈局。

輝瑞 13.5 億美金聯手 Beam 開發罕病基因療法

輝瑞與基因編輯公司 Beam Therapeutics 簽訂 4 年期罕見疾病療法開發計畫,輝瑞將支付 3 億美金預付款,里程碑金預計可達 10.5 億美金,總交易價值高達 13.5 億美金。

輝瑞將應用其 mRNA、脂質奈米顆粒(lipid nanoparticles, LNP)、以及基因編輯技術,結合 Beam 能編輯基因上特定鹼基(base)技術,該技術優勢為不用破壞雙股 DNA,即能精準標靶單一鹼基進行修正。

雙方目標開發 3 個罕見疾病基因位點,適應症涵蓋肝臟、肌肉、中樞神經系統的變異疾病。Beam 會執行前期研究與執行 1/2 期臨床試驗,輝瑞則負責後續候選藥物開發及申請,且擁有獨家授權,輝瑞及 Beam 將來利潤分潤佔比分別為 65%、35%。

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拜耳結盟 CRISPR 領先者 Mammoth 治療肝臟疾病

Mammoth Biosciences 為諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 創立的基因編輯公司。近年跨足基因編輯的拜耳宣佈與 Mammoth 達成合作協議,共同開發肝臟疾病基因療法。Mammoth 這筆交易中將獲得 4,000 萬美金預付款,以及可能超過 10 億元里程碑金。

拜耳將取得 Mammoth 在 CRISPR 方面專長,包含超小型基因編輯酵素 Cas14 和 Casɸ,使基因編輯能更有效率並精準執行,藉此強化拜耳的細胞與基因治療技術平台,如誘導性多功能幹細胞(iPSC),以擴充基因編輯在人體內的臨床應用。

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Sarepta 杜興氏肌肉失養症基因療法 2023 年送審 FDA

Sarepta Therapeutics 旗下針對杜興氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy)的基因療法 SRP-9001 臨床數據表現佳,該公司預計 2023 年向 FDA 送交上市核准申請。

杜興氏肌肉失養症是由於 X 基因變異、缺乏失養素(dystrophin)蛋白造成的疾病,實驗療法 SRP-9001 可將 dystrophin 蛋白的基因傳遞至患者體內,達到治療效果。

SRP-9001 的 2 期試驗共招募 41 名杜興氏肌肉失養症受試者,進行為期 48 周治療,結果顯示以 North Star Ambulatory Assessment 評估患者運動能力有顯著改善。

嬌生、微軟聯手優化數位手術解決方案

嬌生醫療設備部門(Johnson & Johnson Medical Devices Companies, JJMDC)於 JP Morgan 健康醫療大會期間宣布,將與微軟(Microsoft)合作開發數位手術設施。

嬌生醫療設備部門將現有的創新醫療科技,包含次世代醫療機器人、數據分析、人工智慧與機器學習等數位方案,結合微軟的雲端基礎設施,如 Azure 運算平台、Microsoft 365、Dynamics 365 等,以加速雙方醫療數位應用開發。

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Illumina 擴大投入基因組應用

受益於過去 1 年全球基因定序需求大幅提升,Illumina 公告 2021 年營業額達 45.17 億美金,較前年增長 39%。

同時該公司也宣佈 2022 年將擴大佈局開發癌症基因檢測,相關合作包含與 Agendia 共同開發以基因組為基礎的癌症篩檢套組、以及與百霊佳殷格翰(Boehringer Ingelheim)開發以癌症分子特徵篩選適合的用藥患者。

為了擴大基因組的數據應用,Illumina 也宣布另兩項合作案:將與基因資料庫公司 Nashville Biosciences 合作,運用 Illumina 的 AI 平台開發基因組上新的藥物靶點;此外也與醫療平台公司 Optum 達成協議,利用 Optum 的真實數據開發器官移植、慢性疾病及血液癌症的基因圖譜,開發檢測相關應用。

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參考資料:
1. https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/pfizer-and-beam-enter-exclusive-multi-target-research
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220109005059/en/Bayer-and-Mammoth-Biosciences-to-Collaborate-on-Novel-Gene-Editing-Technology
3. https://finance.yahoo.com/news/sarepta-therapeutics-gene-therapy-srp-155000189.html
4.https://www.jnj.com/johnson-johnson-medical-devices-companies-announces-strategic-partnership-with-microsoft-to-further-enable-its-digital-surgery-solutions
5. https://www.prnewswire.com/news-releases/illumina-delivers-2021-results-ahead-of-expectations-strong-2022-guidance-and-deep-pipeline-of-long-term-growth-opportunities-at-2022-jp-morgan-healthcare-conference-301457589.html

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