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- 设计用于潜在治疗 ER+/HER2- 晚期或转移性乳癌患者
- 已申请优先审查；如接受，预计 FDA 将进行为期 8 个月的审查
- 正面 EMERALD 研究数据早前于 2021 年 10 月 20 日公布
- 第一个和目前唯一一个试验性口服 SERD 呈阳性结果
- 已于 SABCS（2021 年 12 月）和 ASCO（2022 年 6 月）提供额外数据
- 计划于 2022 年 2 月在欧盟为 Elacestrant 提交上市授权申请
意大利佛罗伦斯和美国波士顿2022年6月24日 /美通社/ — Menarini Group（“Menarini”）与 Radius Health, Inc.（“Radius”）(NASDAQ: RDUS)（统称“两家公司”）宣布 Menarini 在 Radius 支持下刚向美国食品药物管理局 (FDA) 为 Elacestrant 提交一项新药申请 (NDA)，用于 ER+/HER2- 晚期或转移性乳癌患者。
作为提交内容的一部分，两家公司已要求 FDA 进行优先审查。如果获得优先审查，公司预计 FDA 将进行为期 8 个月的审查，并包括为期 6 个月的优先药物认定审查。
新药申请提交是基于 EMERALD 研究的正面第 3 期数据，而该研究结果先前已于 2021 年 10 月 20 日公布。EMERALD 满足了两个主要终点，分别是与标准护理相比下选择使用 fulvestrant 或芳香酶抑制剂时，在整体人口中显示无恶化存活期 (PFS)，及在雌激素受体 1 (ESR1) 突变子群中显示无恶化存活期。
Elacestrant 是第一个和目前唯一一个在治疗更年期后女性和男性 ER+/HER2- 晚期或转移性乳癌的关键试验中显示阳性顶线结果的研究口服 SERD。值得注意的是，这些结果表明，Elacestrant 也在有 ESR1 突变肿瘤的患者中保持活跃，而该突变是晚期治疗转移性乳癌的主要阻力机制之一。
在 EMERALD 完成后，研究数据已于 2021 年 12 月 8 日在圣安东尼奥乳癌研讨会 (SABCS) 上发表，于 2022 年 5 月 18 日在《临床肿瘤学杂志》(JCO) 上发表，此外，进一步的研究子集分析也在 2022 年 6 月 6 日举行的 2022 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上提出。
Menarini 行政总裁 Elcin Barker Ergun 表示：“我们很高兴 Elacestrant 获准用于治疗晚期或转移性 ER+/HER2- 乳癌患者，占约 70% 的乳癌，至今仍是一个尚未满足的重大医疗需求领域。” Barker Ergun 继续说：“Elacestrant 对于整体人口和 ESR1 突变肿瘤患者，相对于目前标准护理药物，显示出统计学上的显著疗效，而 ESR1 突变是在转移性／晚期乳癌后期发展最难治疗的耐药性机制之一。”
Radius 临床和监管高级副总裁 Chhaya Shah 评论说：“我们以高水准纳入和完成 EMERALD 试验，提供正面的顶线结果，并准备向 FDA 提交新药申请。这项提交对两家公司来说都是一个重要的里程碑，我们衷心感谢 Radius 和 Menarini 许多辛勤工作的员工、调查人员、患者及其家人为强大合作付出的努力。我们期待共同促进 Elacestrant，并带来让患者受益的机会。”
Menarini Group 制药研发全球负责人 Nassir Habboubi 补充说：“Menarini 和 Radius 团队自 2020 年 7 月开始合作以来，一直保持紧密合作。” Habboubi 继续说：“我们计划在早期治疗线、联合试验和已转移至大脑的转移性乳癌中测试 Elacestrant。我们将在 2022 年下半年和 2023 年期间发布相关细节。”
随着两家公司提交新药申请，根据原本协议，Menarini 会接管活动，并将负责注册和商业化。Menarini 计划在美国运用其全资子公司 Stemline Therapeutics 在 FDA 批准后将 Elacestrant 商业化。
关于 Elacestrant (RAD1901) 和 EMERALD 第 3 期研究 Elacestrant 是一种试验性选择性雌激素受体降解剂 (SERD)，已向 Menarini Group 发出许可使用，目前正在评价将其用作 ER+/HER2- 晚期乳癌患者每天口服一次的潜在治疗方法。在 2018 年，Elacestrant 获得 FDA 的快速审查认定。EMERALD 之前完成的临床前研究表明，该化合物有潜力作为单一药物或与其他治疗方法并用以治疗乳癌。EMERALD 第 3 期试验是一项随机、开放标签、活性对照研究，评估 Elacestrant 在 ER+/ HER2- 晚期／转移性乳癌患者中作为二线或三线的单一治疗。研究招募了 477 名早前接受过一线或二线内分泌治疗（包括周期蛋白依赖性激酶 (CDK) 4/6 抑制剂）的患者。研究中的患者通过随机方式而接受 Elacestrant 或研究员所选的核准荷尔蒙药物。研究的主要终点是整个患者群体和雌激素受体 1 基因 (ESR1) 突变患者的无恶化存活期 (PFS)。次要终点包括整体存活率 (OS)、客观缓解率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR) 的评估。
关于 Menarini
Menarini Group 是一家领先的国际制药和诊断公司，营业额超过 40 亿美元，聘用超过 17,000 名员工。Menarini 专于有高度未能满足需求的治疗领域，包括心脏病、肿瘤学、肺炎、肠胃道、传染病、糖尿病、炎症和止痛产品。Menarini 的产品在全球 140 个国家／地区供应，设有 18 个生产基地和 9 个研发中心。如欲了解更多资讯，请浏览 www.menarini.com。
关于 Radius
Radius 是一家全球生物制药公司，致力解决骨骼健康、孤儿病和肿瘤学方面尚未满足的医疗需求。Radius 的主要产品 TYMLOS® (abaloparatide) 注射剂已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗骨裂风险较高的更年期后骨质疏松症女性。Radius 的临床产品系列包括试验性 abaloparatide 注射剂，有潜力用于治疗患有骨质疏松症的男性；称为 Elacestrant (RAD1901) 的试验性药物，有潜力用于治疗荷尔蒙受体阳性乳癌，并已向 Menarini Group 发出使用许可。
Radius 的前前瞻性陈述 本新闻稿包含构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述。本新闻稿中与历史事实无关的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关 Elacestrant 治疗晚期 ER+/HER2- 乳癌患者的潜力的陈述，包括成为新标准护理的潜力、FDA 对 Elacestrant 新药申请的优先审查时间（如获批）、预期向欧盟监管机关进行提交，及正在进行与 Elacestrant 相关的临床开发活动的陈述。
这些前瞻性陈述是基于 Radius 管理层目前的期望。这些陈述既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于以下各项：持续的 2019 冠状病毒病疫情的不良影响，包括 FDA 和其他监管机构的审查和批准延迟，药物供应延迟，与 Radius 与 Menarini 合作相关的风险，包括在 Elacestrant 获准上市后扩大销售和市场推广的能力；如果获批，Menarini 为 Elacestrant 取得有利定价和报销的能力；Elacestrant 的潜在市场未如预期的风险；已确定与 Elacestrant 相关的不良副作用风险；与 Elacestrant 相关的制造、供应和分销相关的风险；以及有关 Radius 知识产权的诉讼或其他挑战的风险。Radius 在向美国证券交易委员会（或 SEC）提交的文件中讨论的上述及其他重要风险及不确定性，包括截至 2021 年 12 月 31 日的 Radius 年度 10-K 表格年度报告中列于“风险因素”标题下的部分，以及随后提交给 SEC 的文件可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述指出的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表 Radius 管理层截至本新闻稿发布日期的估计。虽然 Radius 可能选择在将来的某个时刻更新此等前瞻性陈述，但 Radius 不承担任何义务，即使随后发生的事件导致我们的观点发生变化。在本新闻稿发布后的任何日期，这些前瞻性陈述均不应视为 Radius 的观点。
