s-KL基因疗法跟失智症说再见

根据国家老化研究所（National Institute on Aging，简称NIA）研究预估，2050 年全球阿兹海默症（Alzheimer’s disease）（或称失智症、老人痴呆）相关疾病人数恐达 1 亿 3 千 1 百万人，而西班牙巴塞隆纳自治大学（Universitat Autonoma de Barcelona，简称UAB）以及 Vall d’Hebron 研究所共同进行的动物研究指出，年纪小的小鼠接受一种分泌 α- klotho（secreted alpha-klotho，简称 s-KL）基因治疗后，能改善牠们年老的认知状况，该研究刊登于《分子精神病学期刊》（Molecular Psychiatry）。这项研究结果给阿滋海默患者治疗提供了一个新希望。

波士顿 Kogenix 基因治疗公司取得该研究中的技术专利，该研究共同作者及该公司共同创始人 Miguel Chillon 博士指出，目前他们公司使用的交替式的 klotho 治疗方法，须以能提升基因表现的小分子或者使用 klotho 本身的蛋白片段等为基础。

该研究团队 Assumpcio Bosch 博士指出，在科学研究及临床试验中，腺相关病毒载体（adeno-associated viral vectors，简称 AAV）用于中枢神经系统基因治疗是安全且有效的。这项研究中，他们使用腺相关病毒载体将 s-KL 基因分别送入 6 个月大及 12 个月大的小鼠内，结果显示，原本 6 个月大的小鼠的学习及记忆能力都有所提升，而原本 12 个月大的小鼠于治疗 6 个月后，其认知能力都有显著改善。

Kogenix 基因治疗公司共同创办人 Carmela Abraham 博士指出，新颖的 s-KL 基因治疗研究，将使人们预防老化相关痴呆（age-related dementia）和阿兹海默症的梦想成真。

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