对生技医药厂商来说，临床试验结果是决定其药物开发所付出的努力与成本是否得到甜美回报的一刻。回顾 2018 年，由 Incyte 和 Merck 联合开发的 IDO-1（indoleamine 2,3 dioxygenase）抑制剂与 PD-1 / PD-L1 抑制剂联合治疗疗晚期/转移性黑色素瘤的第三期临床试验失败引起了该领域的涟漪，并且促使其他公司改变发展战略。然而，Roche 的免疫检查点抑制剂 Tecentriq 与化疗联合治疗三阴性乳癌以及 Merck KGaA 的 Bavencio 与 Pfizer 的 Inlyta 联合治疗晚期/转移性肾细胞癌的第三期临床试验成功，都大幅提升其市场竞争力。
明年（2019 年）全球正在进行的癌症治疗临床试验结果想必也是令人瞩目，例如多发性骨髓瘤和 B 细胞淋巴瘤的细胞疗法、实体肿瘤的免疫疗法、癌症疫苗等。
标靶 BCMA 治疗多发性骨髓瘤
目前标靶 BCMA 的CAR-T 治疗多发性骨髓瘤的临床试验领先者为 Bluebird Bio 和 Celgene 共同开发的 bb2121。他们预计明年公布其第二期临床试验数据，并且于 2020 年提出上市申请。紧追在后的南京传奇生物技术公司和娇生集团（Johnson & Johnson）、Poseida Therapeutics 等公司，也推出其开发的 BCMA CAR-T 疗法也各自进入第 1/2 期和第 1 期临床试验。此外，Amgen 的 BCMA 双特异性 T 细胞抗体的第一期试验结果令人惊艳，因为其有效性和安全性优于 CAR-T 疗法。
抗 CD19 抗体治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤
目前已核准的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（diffuse large B cell lymphoma, DLBCL）治疗药物为 Novartis 的 Kymriah（tisagenlecleucel）和 Gilead Science 的 Yescarta。然而，MorphoSys 正在开发标靶 CD19 的人源化单株抗体 MOR208 也进入第二期临床试验，预计明年上半年公布其结果。
改良式新药 标靶 IL-2 治疗实体肿瘤
由 Nektar Therapeutics 所开发的 NKTR-214 第 3 期临床试验数据显示，它和 PD-1抑制剂联和治疗实体肿瘤，包含黑色素瘤和肾脏癌，可大幅度提高 PD-1 抑制剂的有效率，甚至连 PD-L1 阴性也有效。预计明年将有更多的 NKTR-214 治疗其他实体肿瘤的临床试验数据更新。
mRNA 疫苗治疗癌症异军突起
编码肿瘤相关抗原的 mRNA 分子提供一条体内合成抗原的最佳途径，进而对肿瘤患者进行直接性的接种免疫，使得 mRNA 疫苗成为癌症的新兴疗法。Moderna Therapeuticsm 的实体肿瘤疫苗 RNA-4157、CureVac 的 CV8102、德国 BioNTech 的 Lipo-MERIT 治疗黑色素瘤疗法，也进入第一期临床试验。
延伸阅读：AACR 2018 年会大焦点 免疫疗法临床试验化零为整共抗肺癌参考资料：
1. https://clinicaltrials.gov/ct2/home
2. https://www.fiercepharma.com/marketing/roche-s-tecentriq-moves-toward-billion-dollar-market-fda-priority-status
3. https://xconomy.com/national/2018/04/06/incyte-merck-cancer-trial-failure-damages-ido-drugs-prospects/
4. https://pharmaphorum.com/news/merck-and-pfizer-chalk-up-another-fail-for-bavencio/
5. https://xconomy.com/national/2018/12/17/15-for-19-key-clinical-data-to-watch-for-next-year-part-1/
6. https://xconomy.com/national/2018/12/18/15-for-19-key-clinical-data-to-watch-for-next-year-part-2/
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