AACR（American Association for Cancer Research）美国癌症学会年会是全球癌症研究的指标性年会，今年 AACR 2022 于 4 月 8 日在美国 New Orleans 盛大展开，开幕论坛探讨了有关癌症复杂性、整合科学与改善患者预后等议题。
一场名为“企业家精神培养：智慧财产权购买与合作伙伴关系建立（Fostering Entrepreneurship Part 1: Shopping Your Intellectual Property and Establishing Partnerships）”的议程中，与会人士讨论了如何鼓励生医研究人才进入生技产业开发新兴疗法。美国癌症学会邀请到了来自生医领域的佼佼者们，其中包含生医产业、学术领域与创投公司的高阶主管与专家，一同针对药物开发给予更深度的见解与经验分享，这对于许多怀抱将科学理念化为实体疗法的科学家们，可以对生技企业的商业活动有更多实际层面的理解。
本场专题论坛是由 MPN 合伙人 Christiana Bardon 博士与阿斯特捷利康（AstraZeneca）的肿瘤学开发主任 Susan Galbraith 博士共同主持，其他与会的讲者还有：
1. 娇生集团（Johnson and Johnson）的副总经理 William Hait 博士
2. Treeline Biosciences 的共同创办人兼科学长 Jeffrey Engelman 博士
3. Gamida Cell 的执行长 Julian Adams 博士
4. 安进（Amgen）的肿瘤学早期开发副总经理 Dirk Nagorsen 博士
如何推销产品、募集资金与建立良好商业合作关系
若科学家想向大型制药厂推销的研发产品成果，高品质的产品与深度了解该产品是必备的要点。来自 AstraZeneca 的 Galbraith 博士更鼓励身怀绝技的科学家们可以主动与潜在合作对象的业务开发部门接洽，或透过生物材料移转合约（Material Transfer Agreement, MTA）帮助加速生物技术的开发，也是可获得企业支持后续开发的方法之一。
娇生集团的 William Hait 博士则分享了该公司审查新创公司的标准。当新创公司已具备高品质革命性技术时，即可透过咨询娇生内部团队，以其专业与经验协助将候选的实验疗法或技术从开发推动至临床前期，并朝法规核准迈进。
如何选择合适的合作伙伴与创投公司
Hait 博士以旗下疗法皆已具有完整临床前期与临床数据的娇生为例，适合找寻专注于业务开发的相关企业合作；而若是产品技术还在早期开发阶段的新创公司，则可根据自身现阶段的需求找寻其他可运用的资源、空间与基础设备等。至于与创投领域合作，则可根据每家创投公司不同的专业领域与经验做选择，且在产品开发的任何阶段都可与之合作。
Galbraith 博士也进一步建议新创公司可先确认旗下开发中产品于市面上是否已有研究计画，并接洽相关计画的专家学者一同精进产品线。Treeline Bioscience 的共同创办人 Engleman 博士更建议还在初创阶段的新创公司，可从创投公司提供的种子资金资金（seed money）来筹措资本。尽管目前生物技术融资的生态体系十分复杂，但只要产品具有一定的潜力，公司决策者就应尽快募集资金帮助推动后续开发。
另外，他也指出创投公司通常喜欢看到新技术成形，且多愿意为此承担投资风险，因此新创公司最好全力投入研究感兴趣之领域，并设法取得可证明其开发潜力的数据结果。此外，也可花些时间思考如何克服研究会遇到的限制与挑战性，才能增强投资者对旗下产品的信心。
与会讲者也介绍了在大型企业之间，常见的合作协议条款与支出项目，其中包含里程碑、预付款、特许权使用费和技术与规范成功机率（Probability of Technical and Regulatory Success, PRTS）等级等。广义上来说，每当公司在推动一新药物进入市场，该公司就有机会可提高预期总市场收入的 1%，也就是说假如某种药物的市值约估 1 亿美元，则公司就有望可募资到 100 万美元。不过此规则不一定适用于每家公司或每种药物开发计画，公司的决策者应针对旗下产品，审慎的选择最佳的合作方案以帮助达成公司目标。
如何推动候选药物从“有治疗潜力”走向“药效保证”？
安进的 Nagorsen 博士提道，从想法构思、体外实验、临床数据、毒理学、IND 的提交与核准，到评估安全性与有效性的临床试验，每个疗法开发周期中的每个环节都会影响到最后产品的价值。尤其以体内临床数据、IND 核准与临床试验三大步骤特别重要，任何微小的细节改变都可能使产品的价值三级跳或一落千丈。
而除了 Nagorsen 博士所提道的产品开发周期的影响外，Bardon 博士也补充道，若能在研究中找到可为疗法的功效增加可信度的基因突变因子，或帮助疾病诊断更精准的生物标记因子，将能帮助加速疗法的开发。
Galbraith 博士则建议药厂尽所能的提升动物实验数据的品质，并大力投资在提升疗效的重现性上，这对于降低后续潜在的开发风险上是十分有帮助的。
智慧财产权与法规核准流程
与会讲者强力建议每家公司都必须聘请专属的智慧财产权律师，并在公开发表旗下技术前确保已申请相关专利核可，另外还可多了解各领域的智慧财产权规范，布局后续市场开发。
娇生旗下的 JLabs 有一名为 JPals 的计画，可帮助研发人员如何撰写申请新药临床试验（Investigational New Drug, IND），并更了解同业市场竞争概况，Adams 博士表示这些审核法规的文件撰写对于新创公司的开发计画无疑为一大助力，可确保开发流程紧跟着审核时程，加速开发时程。
罕见疾病与儿科药物开发的价值
最后，关于罕见疾病与儿科药物 Galbraith 博士指出，只要疗法对于患者来说是具有高价值的，就可为其量身打造适用的行销策略；不过也须注意其中会涉及庞大的资金投入与难以预测的高风险。Bardon 博士也表示，由于罕见药物的销售潜力通常比一般药物来得低，多数投资者也因此将其视为潜在风险。可透过开发候选药物适用的其他病症，或与中小型企业合作等方式来克服此难题。
延伸阅读：AACR 2022 开幕论坛：从癌症易感性、微生物代谢产物看癌症医学走向原文作者：Sahana Shankar
编译：Aurora Mau
原文：https://www.geneonline.com/aacr-2022-roadmap-to-a-successful-biotech-start-up-journey/
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