Amylyx 完成 1.35 億美元 C 輪募資,持續研發神經退化性疾病藥物

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7 月 20 日,美國 Amylyx Pharmaceuticals 宣佈完成 1.35 億美元 C 輪融資,此次募資由 Viking Global Investors 領投,募得資金將用於研發脊髓側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)藥物 AMX0035 的晚期研究,以及開發其他神經退化性疾病藥物。

脊髓側索硬化症藥物 AMX0035 作用原理與核准狀態

AMX0035 結合了兩種能夠延緩神經細胞退化的藥物:Taurursodiol 與 Buphenyl。Taurursodiol 能保護大腦的粒線體,相反的若粒線體功能受損,會造成退化性疾病。Buphenyl 則與內質網(ER)訊息傳遞功能有關。

AMX0035 於去年 9 月完成第 2、3 期臨床試驗獲得正向結果,接受治療的 137 位受試者肌肉與肺功能退化明顯改善,住院比率也比對照組低。

核准進度方面,加拿大衛生局(Health Canada)目前正在審核 AMX0035 的許可申請,Amylyx 也預計於今年年底以前向歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)提出申請。

FDA 核准 ALS 療法進度遲緩

2017 年,脊髓側索硬化症藥物 AMX0035 便取得 FDA 認可的孤兒藥資格(Orphan Drug Desigantion),但此後核准進度並不順遂。今年 5 月 Amylyx 再提出第 3 期全球性臨床試驗的新規劃,預計將提供 FDA 作為許可藥證的補充證據。

今年 6 月初 FDA 罕見地核准阿茲海默症藥物 Aduhelm,美國肌萎縮性脊髓側索硬化症協會(ALS Association)理事長針對此事於美國健康醫療媒體 STAT news 投書,批評 FDA 僅基於生物標記的證據就批准 Aduhelm;相較之下,同樣是神經退化性疾病的 ALS 療法已有充足臨床證據、且研究資源相對薄弱,核准進度卻不見進展。

事實上去年 11 月,Amylyx 也完成第 2 期臨床試驗 PEGASUS,評估 AMX0035 用於治療阿茲海默症患者的安全性與耐受性,據該公司宣稱將於今年公佈實驗結果。隨著阿茲海默症療法近期備受矚目,Amylyx 的 AMX0035 預期也能有不同的新發展局勢。

延伸閱讀:脊髓性肌肉萎縮症第一個口服藥物!FDA 核准上市

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20210720005268/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Close
2. https://www.amylyx.com/2017/09/19/amylyx-pharmaceuticals-receives-fda-orphan-drug-designation-for-amx0035-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosis-2/
3. https://www.amylyx.com/2021/05/12/amylyx-pharmaceuticals-presents-trial-design-of-global-phase-3-phoenix-study-of-amx0035-in-als-at-the-european-network-to-cure-als-encals-meeting-2021/
4. https://www.statnews.com/2021/06/22/canada-europe-shouldnt-lead-way-new-als-treatments/
5. https://www.biospace.com/article/releases/amylyx-pharmaceuticals-announces-last-patient-com

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