欧洲药品管理局 （European Medicines Agency, EMA) 之人类药品委员会 （Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP ）针对两种备受瞩目的药品提出正面意见（positive opinion) ，一项是武田的登革热疫苗，另一项则是 Atara Biotherapeutics 的异体 CAR-T 疗法，用于治疗移植后 EB 病毒阳性之淋巴细胞增生疾病 （lymphoproliferative disease）。
武田公布自家免疫性疾病关键试验的阳性结果（基因线上国际版）1. 武田
登革热
登革热是由登革病毒所引起的急性传染病，这种病毒会经由蚊子（埃及斑蚊传播和白线斑蚊）传播给人类。并且分为 Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ 四种血清型别，而每一型都具有能感染致病的能力。 个体血清型的流行在不同的地域、国家、地区、季节和时间上有所不同。 病人一旦感染到某一型的登革病毒，就会对那一型的病毒具有终身免疫，对于其他型别的登革病毒仅具有短暂的免疫力，有可能还会再感染其他血清型别病毒。临床上重复感染不同型登革病毒，可能引起宿主不同程度的反应，从轻微或不明显的症状，到发烧、出疹的典型登革热，或出现嗜睡、躁动不安、肝脏肿大等警示征象，甚至可能导致严重出血或严重器官损伤的登革热重症。
武田 TAK-003
武田的四价登革热疫苗 (TAK-003)是一种第 II 型登革热血清型病毒减毒疫苗。根据儿童与青少年的第 2 期临床试验数据显示，TAK-003 成功在受试者诱导所有四种登革热血清型的免疫反应，这种反应在接种疫苗后共持续 48 个月，并且发现该疫苗是安全且耐受性良好。
另一项关键是第 3 期针对登革热 (TIDES) 的枢纽试验，共纳入 20,000 名 4-16岁病人。结果显示，在追踪 12 个月针对以病毒学证实的登革热 (virologically-confirmed dengue, VCD) 病人中达到主要评估指标，亦即，疫苗诱导之免疫反应（vaccine efficacy，简称疫苗疗效）。而在 18 个月追踪时间则达到所有次要评估指标，其中包括，针对罹患登革热且住院病人之疫苗疗效，以及血清阴性以及阳性病人之疫苗疗效。疗效结果因病人所罹患的血清型而异。试验结果亦证明， TAK-003 的耐受性普遍良好，迄今为止未观察到严重的安全风险。
CHMP 给予正面意见
TAK-003 被推荐用于预防在欧盟和参与 EU-M4all 程序的登革热流行国家，用于 4 岁及以上的病人罹患任何登革热病毒血清型引起的登革热疾病。
CHMP 对 TAK-003 持正向意见，主要基针对 8 个登革热流行国家中 20,000 多名儿童和青少年所进行的第 3 期临床试验，追踪 4.5 年之疗效与安全性数据结果。
此疫苗预计未来几个月于欧洲将获得上市许可，随后拉丁美洲和亚洲主管机关审查结果亦将陆续出炉。
2. Atara Biotherapeutics
移植后 EB 病毒阳性之淋巴细胞增生疾病（EBV+ PTLD）
EBV+ PTLD （Epstein‑Barr virus positive post‑transplant lymphoproliferative disease）是一种罕见、急性且可能致命的恶性血液肿瘤，这可能在病人接受移植后发生，因为其 T 细胞活性因使用免疫抑制药物而受损。 它会影响接受实体器官移植 （solid organ transplant, SOT） 或异体造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplant, HCT） 的病人。 在接受标准治疗 rituximab ±化疗失败的 EBV+ PTLD 病人中，HCT 和 SOT 的中位数存活期仅分别为 0.7 个月和 4.1 个月，因尚无有效治疗，代表仍有重大未满足的医疗需求。
关于 Ebvallo (tabelecleucel) 以及主管机关核准情形
Ebvallo 是一种异体、EBV 特异性 T 细胞免疫疗法，它以限制 HLA 的方法（HLA- restricted manner）来定位和消灭 EBV 感染的细胞。
Ebvallo (tabelecleucel) 已被美国 FDA 授予用于治疗 rituximab-难治型 EBV 相关淋巴细胞增生疾病 ( LPD) 的突破性治疗指定，并且同时获得孤儿药指定。
在欧洲 EMA， Ebvallo (tabelecleucel) 获得 PRIME 指定，用于治疗异体造血干细胞移植 (HCT) 接受过 rituximab治疗失败，且罹患 EBV+ PTLD 病人；此药品亦同时获得孤儿药资格。
主管机关核准的依据主要来自 ALLELE 第三期枢纽试验结果，因此试验刚于今年六月结束，尚未发表最终公开数据，有待未来文献佐证。此药预计于第四季拿到欧盟许可。
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