近期，必治妥施贵宝（BMS）旗下全球第一个开放标签的随机对照多发性骨髓瘤三药治疗（triple-class exposed）研究 KarMMa-3 的 III 期结果公布，与标准治疗方案相比，疾病进展或死亡的风险降低 51%。
整体反应率及维持时间优异
必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）与 2seventy bio, Inc. 的 CAR-T 细胞疗法 Abecma（idecabtagene vicleucel）在临床研究中与标准治疗方案比较，用于复发及难治性多发性骨髓瘤成人患者，他们经过二到四线治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂与抗 CD38 单株抗体仍无效果。在中位随访 18.6 个月时，与标准治疗方案（n=132）相比，Abecma（n=254）组的主要终点疾病无恶化存活期（PFS）具有临床意义及统计学显著改善，中位 PFS 分别为 13.3 个月与 4.4 个月。
关键次要终点整体反应率也达到统计学显著性，接受 Abecma 治疗的患者有 71% 获得反应，39% 获得完全反应或严格完全反应；接受标准治疗方案组则仅有 42% 获得反应，5% 经历完全反应或严格完全反应。Abecma 的反应持久，中位持续时间为 14.8 个月；标准治疗组为 9.7 个月。另外，在难以治疗的亚组中一致观察到 Abecma 的临床益处。
多国已核可治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
Abecma 是 B 细胞成熟抗原（BCMA）导向的 CAR-T 细胞免疫疗法，已获美国食品药物管理局核准用于治疗经过四种或多种先前疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。在欧盟、瑞士、日本、加拿大、英国与以色列，也被批准用于三药治疗的成年患者三到四线或更多线治疗后，复发或难治性多发性骨髓瘤。
安全性结果与先前 Abecma 公认且可预测的安全性概况一致，在接受 Abecma 治疗的患者中，88% 经历了任何级别的细胞激素释放症候群（cytokine release syndrome，CRS），其中 3/4 级事件发生在 4% 的患者中。两名患者经历了 5 级 CRS 事件。最新的研究成果已发表在新英格兰医学期刊上，并在 EBMT 与欧洲血液学会第五届欧洲 CAR-T 细胞会议中公布数据。
参考资料：
1. https://news.bms.com/news/details/2023/Abecma-idecabtagene-vicleucel-Reduced-the-Risk-of-Disease-Progression-or-Death-by-51-Versus-Standard-Regimens-in-Earlier-Lines-of-Therapy-for-Relapsed-and-Refractory-Multiple-Myeloma-Based-on-Results-from-Phase-3-KarMMa-3-Study/default.aspx
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2213614
