新型 di-siRNA 有何魔力?使 F-Prime Capital、Biogen、Genentech A 轮投资 Atalanta Therapeutics

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Antisense RNA 和 RNAi 治疗市场概况

2020 年的全球反义 RNA (antisense RNA) 和 RNAi 治疗市场总值约 11.1 亿美元,预计 2023 年将达到 14.1 亿美元,复合年成长率为 9.23%。RNAi 主要治疗肿瘤学、心血管疾病、呼吸系统疾病、神经系统疾病、传染病等。

市场主要参与者是 Astellas Pharma 、Quark、Alnylam Pharmaceuticals、Incer、Dicerna Pharmaceuticals、Tekmira Pharmaceuticals、Benitec Biopharma、Sanofi、Ionis Pharmaceuticals、Silent Therapeutics、Cenix BioScience、Sirnaomics、CureVac AG、BioNTech SE、Arrowhead Pharmaceuticals、Arbutus Biopharma、Marina Biotech 等生技药厂。

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Atalanta Therapeutics 摆脱了隐形模式,以 1.1 亿美元亮相

近日,正在开发新型神经退行性疾病 RNAi 疗法的 Atalanta Therapeutics(Atalanta) 不仅从创投公司 F-Prime Capital 获得 A 轮融资,也与 Atalanta 与 Biogen 和 Genentech 达成合作协议,预计将获得 1.1 亿美元。

Atalanta 由麻州大学医学院 RNA 治疗研究所的 Anastasia Khvorova 博士、Neil Aronin 博士、诺贝尔生理医学奖得主 Craig Mello 博士于 2018 年成立,利用其专有的 RNAi 平台来开发神经退行性疾病的新疗法。

技术亮点:新型 di-siRNA 可有效分布于中枢神经系统中

由于 RNAi 难以在整个大脑和脊髓中分布,使它难以应用于新型神经退行性疾病治疗。为了解决这样的困境,Atalanta 开发出一种新型二价 RNA(divalent siRNA, di-siRNA),它是一种新型的寡核苷酸结构。

根据刊登于《Nature Biotechnology》的临床前研究指出,di-siRNA 能有效分布于中枢神经系统,包含深层的大脑结构和延长的作用时间,进而抑制中枢神经系统基因表现的能力,可应用于多种神经退行性疾病。

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Atalanta 与 Biogen、Genentech 合作开发多项开发中枢神经系统疾病 RNAi 疗法

Atalanta 携手 Biogen,来开发针对多种标靶的 RNAi 疗法,包括用于治疗亨丁顿舞蹈症(Huntington’s Disease)的HTT 基因以及其他未知的中枢神经系统标靶。

另外,他们也与 Genentech 合作开发能巴金森氏症和阿兹海默症 RNAi 疗法。Atalanta 可望于未来获得这些开发计画和里程碑权利金以及任何所得产品的授权使用费。

参考资料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20201211005322/en/Global-Antisense-RNAi-Therapeutics-Market-Report-2020-2019-Data-and-Long-term-Forecast-to-2023-2025-2030—ResearchAndMarkets.com
2. https://ksusentinel.com/2021/01/11/global-antisense-and-rnai-therapeutics-market-outlook-2020business-overview-by-2027-available-in-latest-reportdicerna-pharmaceuticals-tekmira-pharmaceuticals-benitec-biopharma-sanofi-ionis-phar/
3. https://www.businesswire.com/news/home/20210111005327/en/Atalanta-Therapeutics-Launches-With-110-Million-to-Pioneer-RNAi-Therapeutics-for-Neurodegenerative-Diseases?fbclid=IwAR10Iv1vzEgE7OBMz_RE6VEHAZmJVcIIGG2VEpcHQ2spfEuj6bObeanEUNc#.X_x51Aetr-o.linkedin
4. https://www.nature.com/articles/s41587-019-0205-0

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