美國 FDA 放行!首個 5 歲以下幼兒的濕疹生物製劑有望推出

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法國製藥巨擘賽諾菲(Sanofi)公司日前宣布旗下的 Dupixent(dupilumab)已獲美國 FDA 認可,成為首個治療 6 個月至 5 歲幼兒的中度至重度異位性皮膚炎(俗稱濕疹)的生物藥品。該藥物在 2020 年 5 月已獲 FDA 批准用於 6 至 11 歲的兒童濕疹患者。

目前歐洲藥品管理局正在審查同一年齡組別的監管申請,賽諾菲亦正向其他國家的監管當局提交申請。

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皮膚外觀改善,有效減緩發炎

對許多兒童濕疹患者來說,局部治療並不能充分控制病情。僅在美國,就有超過 75,000 名 5 歲以下的兒童患有無法控制的中度至重度濕疹,其中大多數都需要新的治療方案。

Dupixent 是一種完全源自人類的單株抗體,同時抑制介白素(Interleukin)IL-4 及 IL-13的訊號傳遞。這兩種物質可在體內引起一連串過度發炎反應,特別是第 2 型發炎反應(Type 2 inflammation),繼而觸發濕疹。

FDA 對該藥物的最新認可是基於先前一項針對 Dupixent 的第三期臨床試驗的結果。該研究招募了 162 位年齡 6 個月至 5 歲、患有中度至重度濕疹的幼兒受試者,旨在評估 Dupixent 的藥效和安全性。治療組使用 Dupixent 搭配弱效外用類固醇(TCS),而對照組則只使用 TCS。

在試驗期間,Dupixent 根據受試者體重每 4 周給藥一次(體重 5 至 15 公斤的為每次 200 毫克,15 至 30 公斤的則為每次 300 毫克)。該試驗達到了主要終點,在第 16 周時,28% 的患者在研究者總體評估(investigator’s global assessment,IGA)中得分為 0(皮膚清晰)或 1 (皮膚幾乎清晰),而單獨使用安慰劑 TCS 的患者只有 4%。另外 53% 的患者在總體疾病嚴重程度上比原本狀況有 75% 或更大程度的改善,而對照組則只有 11% 的患者能達到此效果。

所有次要終點也都達成,其中包括在第 16 周有臨床意義的瘙癢減少。治療組有 48% 的患者能實現此效果,而使用安慰劑的患者則只有 9%。另外 Dupixent 在 6 個月至 5 歲兒童中的長期安全性也與樞紐試驗中觀察到的安全性相似,並與在較年長的濕疹患者中觀察到的情況一致。

Dupixent 的副作用包括手足口病和皮膚乳頭狀瘤,分別有 5% 和 2% 的受試者出現該狀況,但在這些病例中沒有一個導致治療中止。完成試驗的兒童有資格參加一項開放標籤的擴展試驗,以評估 Dupixent 在該年齡組別中長期治療的安全性和有效性。

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Dupixent 是賽諾菲和另一製藥大廠再生元(Regeneron Pharmaceuticals)之間長達 15 年合作的成果。由於 Dupixent 先後獲准應用於治療濕疹、哮喘和鼻息肉等流行疾病,該藥物在 2019 年開始為製藥商帶來利潤。2021 年,Dupixent 的全球超過 56 億美元,比前一年增長 52.7%,其中單在美國國內銷售額就超過 42 億美元。

作者:Joy Lin
編譯:Richard Chou
原文:FDA OKs First Biologic for Children Under 5 With Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis

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參考資料:
1. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-07-20-45-00-2458243

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