随着人口老龄化，美国已有 600 万以上人口罹患阿兹海默症，预计这一数字预计还会增加。
6 月 7 日，FDA 核准 Aduhelm（aducanumab）治疗阿兹海默症患者。该药是自 2003 年以来第一个被核准的新疗法，也是有史以来第一个证实透过清除 β 类淀粉蛋白（amyloid beta, Aβ）减缓病情的疗法。
Aducanumab是美国 Biogen 和日本 Eisai 共同研发的人类单株抗体药物，主要标靶 Aβ 蛋白且清除它。Aducanumab 也能强化大脑微胶质细胞功能与避免神经发炎恶化。
然而，仍有其他人表示反对意见，如 FDA 咨询委员会委员 G. Caleb Alexander 博士曾表示，目前没有明确的证据证实 aducanumab 的有效性，若核准将成为美国药品审查史上一个非常危险的先例。
2 项第 3 期临床试验关键数据
根据第 3 期临床试验 EMERGE 的数据显示，高剂量 aducanumab 能减缓阿兹海默症患者的记忆力、方向和语言等认知能力退化，达到其主要试验终点，且具有统计学意义（P = 0.01）。在另一个第三期临床试验 ENGAGE 中，部分阿兹海默症患者接受高剂量 aducanumab 后，也显示类似的效益。
对其他药物和研究的影响
此次 FDA 核准也极大地鼓舞支持 “Aβ 是阿兹海默症的致病因子”假说的研究人员。此外，该决定还放宽了 aducanumab 竞争药物的上市审查，如 Eli Lilly 的 donanemab 和 Roche 的 gantenerumab。
然而，这不仅是阿兹海默症新药开发的重大里程碑，也对于阿兹海默症患者及其家人来说，这是非常重要的时刻。
延伸阅读：卷土重来！ 3 期临床证明高剂量 aducanumab 可减缓阿兹海默症参考资料：
1. https://geneonline.news/en/biogens-controversial-alzheimers-drug-wins-historic-fda-approval/
2. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
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