全球第二 ! Gilead 的 CAR-T 治疗获美国 FDA 核准

美国 FDA 于本周三 (美国时间 10 月 18 日) 批准由美国药厂吉利德科学公司（Gilead Science Inc’s Kite Pharma）开发的 CAR-T 治疗药物 Yescarta (axicabtagene ciloleucel)，用于治疗罹患弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (Diffuse large B cell lymphoma, DLBCL) 且经其他疗法无明显改善的成年患者，为今年全球第二个获批准上市的基因治疗方法，也是全球第一个用于非何杰金氏淋巴瘤 (Non-Hodgkin lymphoma ,NHL) 的基因治疗。吉利德的股价上涨近 4%，来到每股 83 美元，预计 Yescarta 的上市将在 2018 年为该公司带来 2.5 亿美元以上的营收。

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）是成年人里最常见的 NHL 类型，美国每年约有 72,000 例的 NHL 患者，DLBCL 约占其中的三分之一。在 100 例成年受试者的枢纽临床试验 (a pivotal clinical trial)*中，有 51％的患者在使用 Yescarta 后可达到完全缓解（complete remission），其成果大幅优于目前其他的治疗方案。“无论是致命的癌症或难治性癌症，基因疗法已从一个抽象美好的愿景迈向实际的临床解决方案，这对患者来说无疑是一大福音。”FDA 委员 Scott Gottlieb 表示。

吉利德指出，在美国每年约有 7500 名淋巴瘤患者适用 CAR-T 疗法，不过 Yescarta 基因治疗一次要价为 373,000 美元，虽然价格较今年八月诺华药厂（Novartis ) 被 FDA 核准的 Kymriah 来得低 (Kymriah 要价 475,000 美金)，但仍相当昂贵。两者开发方法类似，都是采用嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR-T），透过提取患者自身的 T 细胞，以基因工程技术重新改造成具高抗原辨识度的 CAR-T 细胞，重新注入回病人体内，将癌细胞击杀。由于成效显著，因此也成为各大药厂争相竞逐的开发项目，例如：吉利德于今年 8 月 28 日以大约 120 亿美元的价格收购投入 CAR-T 开发的风筝制药（Kite Pharma），为吉利德公司历年来最高金额的交易之一，并抢先两天在美国 FDA 批准诺华药厂的 Kymriah 之前 (8月30日) 进行；朱诺制药 (Juno Therapeutics) 及蓝鸟生技 (bluebird bio) 也正持续进行类似的药物开发。

然而，高昂的医疗费用也引起不少争论，因为并非所有的患者都能有同样的疗效。诺华药厂表示，若患者接受 Kymriah 治疗一个月后，有产生正面的反应才会向患者收费；而吉利德公司虽然没有采取同样的做法，但其发言人 Amy Flood 透过电子邮件提到，针对收费机制，他们正与消费者进行相关讨论，并以开放的态度，持续探索更多可能的治疗方案，此外，吉利德也是根据对政府机构、私人保险公司及癌症研究中心的药价给付规定进行大量研究后，才定出 CAR-T 治疗的价格。

尽管这类极具潜力的基因疗法，为癌症治疗带来不少革新，但高额费用所造成医疗上的不平等，或该如何透过完善的给付机制寻求双赢，也是值得深思的重要课题。

延伸阅读：世界首例！诺华 CAR-T 疗法获 FDA 核准开启癌症治疗新时代

参考文献：
1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm
2. https://www.reuters.com/article/us-gilead-sciences-fda/u-s-fda-approves-gilead-cancer-gene-therapy-price-set-at-373000-idUSKBN1CN35H

注*：枢纽临床试验(a pivotal clinical trial)为药物被批准上市前的最后验证性研究，为三期临床试验。

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