亨丁顿氏舞蹈症（Huntington Disease, HD）是一种罕见的神经退化性疾病，渐进式的病程会导致病人手脚不由自主抽动、智能退化、与人格改变，发病后平均存活寿命不到 20 年，且目前没有有效药物可以延缓疾病进展。
瑞士药厂巨头罗氏（Roche）近年开始投入亨丁顿氏舞蹈症的药物研发。2017 年罗氏与 RNA 药物公司 Ionis Pharmaceuticals 合作，取得 Ionis 的亨丁顿氏舞蹈症反义 RNA （antisense RNA）疗法 tominersen 开发许可。但今年 3 月因安全疑虑，罗氏已终止 tominersen 的三期临床试验。
近期罗氏卷土重来，旗下 Spark Therapeutics 宣布与 NeuExcell Therapeutics 达成合作协议，共同开发亨丁顿氏舞蹈症的基因疗法。NeuExcell 将获得 1.9 亿美金预付款与里程碑金，Spark 则拥有开发其亨丁顿氏舞蹈症疗法的全球权限。
NeuExcell 的神经再生基因疗法平台
基因治疗公司 NeuExcell 今年 8 月底刚完成 1,000 万美元 Pre-A 轮募资，该公司目前进行中的临床前试验治疗标的包含多项神经退化性疾病，如亨丁顿氏舞蹈症、阿兹海默症、巴金森氏症、脊髓损伤（spinal cord injury）、以及肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）。
NeuExcell 的基因治疗平台运用以转录因子为基础的转分化技术（ transcription-factor-based trans-differentiation），透过改造具有再生能力的星形胶质细胞（astrocyte），星形胶质细胞能够在其周围神经细胞损伤或者死亡时，启动分化生成新的神经细胞，因此可以改善因神经细胞再生能力差而导致的疾病。NeuExcell 也正在开发腺相关病毒（adeno-associated viruses, AAV）的基因治疗载体用于治疗神经退化性疾病。
罗氏 2019 年收购的基因治疗公司 Spark 也拥有基因疗法的 AAV 载体平台，用来治疗多发性硬化症和血友病等疾病。Spark 表示与合作对象 NeuExcell 共享的 AAV 载体技术，将能成为两公司共同发展神经退化性疾病基因疗法的优势
延伸阅读：筛选天然抗体来开发新药？以前列腺癌和亨丁顿舞蹈症为例参考资料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-and-spark-therapeutics-announce-research-collaboration-agreement-to-develop-a-novel-gene-therapy-for-huntingtons-disease-301369445.html
2. https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/524b0043-1973-41e1-b0c6-67044ff90903
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-raises-10-million-series-pre-a-round-to-continue-its-company-growth-301364144.html
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