专攻以 K 他命治疗罕病,PharmaTher 再获孤儿药资格用于缺血再灌流伤害

0

12 月 15 日,总部位于加拿大多伦多生技公司 PharmaTher 宣布,该公司将 K 他命(ketamine)用于预防因器官移植所导致缺血再灌流伤害(ischemia-reperfusion injury, IRI)治疗,已获得美国 FDA 孤儿药资格认定(orphan drug designation),这也是 PharmaTher 旗下 K 他命相关治疗获得的第 4 个孤儿药资格。

Novartis 旗下基因治疗 Zolgensma 通报两项死亡案例(基因线上国际版)

什么是缺血再灌流伤害(ischemia-reperfusion injury)

缺血再灌流伤害(IRI)常见于器官移植、心肌梗塞、脑中风、创伤等情况。当器官或组织发生缺血时,需要尽快恢复血流(再灌流, reperfusion)以降低器官失能与损坏情形。但是再灌流同时也会带来缺血以外的伤害,例如微血管循环系统产生“不再流动现象”(no-reflow phenomenon)而使组织坏死。

针对器官移植,如何减轻缺血再灌流伤害以提高移植成功率是一大发展重点。器官移植的 IRI 可能导致急性、慢性排斥反应。目前处置方法包含缺血预处理(ischemic preconditioning, IPC)、缺血后制约训练(ischemic postconditioning)、低温机器灌注(hypothermic machine perfusion)等方法,但皆属昂贵,且在预防急性器官衰竭的成效有限,急需新的治疗方法。

K 他命治疗陆续获得 FDA 孤儿药资格认证

研究显示,K 他命可以透过抑制 NF-κB 讯息传递途径,进而抑制与促发炎反应相关的 IL-6 和 TNF-α 分子产生,达成的抗发炎机制能减轻因器官移植导致的缺血再灌流伤害。

除了此次用于 IRI 治疗的适应症获得 FDA 的孤儿药资格认定,PharmaTher 旗下 K 他命治疗也已经获得其他 3 项疾病领域。

包含:1. 癫痫重积状态(status epilepticus),这是一项癫痫反复发作的罕见神经内科疾病。2. 肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS),一种渐进式神经退化性疾病,确诊后平均仅 2-6 年寿命,目前无可以根治方法。3. 复杂性局部疼痛症候群(Complex regional pain syndrome),也称交感神经失养症,临床表现为四肢出现严重且持续的灼热与疼痛。

延伸阅读:专攻心肌病变的基因治疗,Tenaya 获美国 FDA 孤儿药资格认证

参考资料:
https://www.pharmather.com/news/pharmather-announces-fda-orphan-drug-designation-granted-to-ketamine-for-prevention-of-ischemia-reperfusion-injury-from-organ-transplantation

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系:service@geneonlineasia.com

Share.
error: 注意: 右键复制内容已停用!