專攻以 K 他命治療罕病,PharmaTher 再獲孤兒藥資格用於缺血再灌流傷害

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12 月 15 日,總部位於加拿大多倫多生技公司 PharmaTher 宣布,該公司將 K 他命(ketamine)用於預防因器官移植所導致缺血再灌流傷害(ischemia-reperfusion injury, IRI)治療,已獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定(orphan drug designation),這也是 PharmaTher 旗下 K 他命相關治療獲得的第 4 個孤兒藥資格。

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什麼是缺血再灌流傷害(ischemia-reperfusion injury)

缺血再灌流傷害(IRI)常見於器官移植、心肌梗塞、腦中風、創傷等情況。當器官或組織發生缺血時,需要盡快恢復血流(再灌流, reperfusion)以降低器官失能與損壞情形。但是再灌流同時也會帶來缺血以外的傷害,例如微血管循環系統產生「不再流動現象」(no-reflow phenomenon)而使組織壞死。

針對器官移植,如何減輕缺血再灌流傷害以提高移植成功率是一大發展重點。器官移植的 IRI 可能導致急性、慢性排斥反應。目前處置方法包含缺血預處理(ischemic preconditioning, IPC)、缺血後制約訓練(ischemic postconditioning)、低溫機器灌注(hypothermic machine perfusion)等方法,但皆屬昂貴,且在預防急性器官衰竭的成效有限,急需新的治療方法。

K 他命治療陸續獲得 FDA 孤兒藥資格認證

研究顯示,K 他命可以透過抑制 NF-κB 訊息傳遞途徑,進而抑制與促發炎反應相關的 IL-6 和 TNF-α 分子產生,達成的抗發炎機制能減輕因器官移植導致的缺血再灌流傷害。

除了此次用於 IRI 治療的適應症獲得 FDA 的孤兒藥資格認定,PharmaTher 旗下 K 他命治療也已經獲得其他 3 項疾病領域。

包含:1. 癲癇重積狀態(status epilepticus),這是一項癲癇反覆發作的罕見神經內科疾病。2. 肌萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS),一種漸進式神經退化性疾病,確診後平均僅 2-6 年壽命,目前無可以根治方法。3. 複雜性局部疼痛症候群(Complex regional pain syndrome),也稱交感神經失養症,臨床表現為四肢出現嚴重且持續的灼熱與疼痛。

延伸閱讀:專攻心肌病變的基因治療,Tenaya 獲美國 FDA 孤兒藥資格認證

參考資料:
https://www.pharmather.com/news/pharmather-announces-fda-orphan-drug-designation-granted-to-ketamine-for-prevention-of-ischemia-reperfusion-injury-from-organ-transplantation

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