吉立亞醫藥（Gilead Sciences）的子公司 Kite Pharma, Inc. 總部位於南加州聖塔莫尼卡（Santa Monica），該公司上周與臨床生技公司 Arcellx, Inc. 公佈了一項全球戰略合作協定，將共同開發 Arcellx 旗下用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤的細胞療法 CART-ddBCMA，並將合作推動產品上市。該項交易涉及的金額高達 3.25 億美元。
細胞治療將成未來醫療主流！專訪 BeiGene 副總裁、細胞治療研發中心負責人黃士銘博士（基因線上國際版）CART-ddBCMA 或成對抗骨髓瘤新利器
多發性骨髓瘤（multiple myeloma）是一種涉及漿細胞（plasma cell）增生的罕見血癌，好發於老年人，目前大多數病例都無法根治。惡性漿細胞在骨髓中積聚，排擠幫助對抗感染的正常漿細胞，並會影響造血機能及破壞骨骼。這些惡性細胞還會分泌一種稱為 M 蛋白（M-protein）的單株免疫球蛋白，造成腎臟損傷和免疫功能受損。
CART-ddBCMA 是 Arcellx 旗下一種以 B 細胞成熟抗原（B cell maturation antigen，BCMA）為標靶的 CAR-T 細胞療法，由經過基因改造的自體 T 細胞（autologous T cells）製成，可用作治療多發性骨髓瘤。該療法現正接受一項名為 iMMagine-1 的 2 期關鍵臨床試驗，用於復發或難治性多發性骨髓瘤患者，以測試其療效及安全性。此外，CART-ddBCMA 已經獲美國食品和藥物管理局（FDA）分別授予快速審查資格、孤兒藥資格認證以及再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）認證。
強強聯手，共同研發骨髓瘤新療法
上述交易預計將於 2023 年第一季度完成。交易完成後，Arcellx 將會從 Kite Pharma 獲得 2.25 億美元的現金預付款、1 億美元的股權投資及其他潛在酬金。兩家公司將分攤 CART-ddBCMA 的開發、臨床試驗和商品化成本。Kite Pharma 將負責該產品在美國以外地區的商品化流程，而 Arcellx 將獲得銷售權利金。另外當技術轉讓完成後，Kite Pharma 將負責產品生產程序。
Kite Pharma 執行長 Christi Shaw 表示，細胞療法已獲證明可以為癌症治療帶來變革，透過利用病人自身的 T 細胞，設計出潛在的個人化療法。而這次與 Arcellx 的合作將帶領公司邁進一個存在高度未滿足需求的新領域，並有望帶來一種行業領先的細胞療法，從而造福眾多患者。
Arcellx 董事長兼執行長 Rami Elghandour 則認為，這個合作案對公司本身以及骨髓瘤研究領域而言都是一項重大成就。他強調 CART-ddBCMA 具備潛力成為領先業界的細胞療法產品。透過結合 Kite Pharma 在細胞療法領域的領導地位，不僅為日後大規模商品化奠定基礎，更重要的是讓有需要的患者更快得到治療。
延伸閱讀：BMS 開拓首個CAR-T 療法用藥族群！Abecma 治療早期多發性骨髓瘤成效佳參考資料：
1. https://investors.gilead.com/news/news-details/2022/Kite-and-Arcellx-Announce-Strategic-Collaboration-to-Co-develop-and-Co-commercialize-Late-stage-Clinical-CART-ddBCMA-in-Multiple-Myeloma/default.aspx
2. https://themmrf.org/multiple-myeloma/
3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05396885
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