娇生（Johnson & Johnson）旗下杨森药厂（Janssen Pharmaceutical）近期宣布，用于高风险怀有严重溶血疾病（Hemolytic Disease of the Fetus and Newborn, HDFN）新生儿的孕妇药物 nipocalimab 2 期试验正向顶线（topline）数据，达到主要评估指标。
仍未核准任何 HDFN 治疗
新生儿严重溶血疾病是一种罕见自体免疫疾病，因孕妇的抗体异常穿过进入胎儿血液中，攻击胎儿免疫系统而导致的溶血与贫血疾病。据美国妇产科期刊（American Journal of Obstetrics and Gynecology）统计，每年每 100,000 名孕妇中约有 80 名受到 HDFN 所扰。
严重的 HDFN 为极罕见疾病，可能引发致死的贫血症状。目前国际上仍未核准任何孕妇的 HDFN 治疗，怀有 HDFN 胎儿的孕妇需要不断接受子宫内输血（intrauterine transfusion, IUT）以维持胎儿生存率。但 IUT 是侵入性、高风险手术，也可能增加胎儿死亡或早产风险。
Nipocalimab 用于多项免疫疾病，为怀有 HDFN 孕妇唯一治疗方法
杨森药厂的 nipocalimab 是一种全人源单株抗体药物，其能够选择性阻断 Fc 受体蛋白（FcRn），借此降低 IgG 抗体生成数量且不干扰免疫系统正常作用。目前 nipocalimab 用于多种发炎疾病试验正进行中，包含成人与儿童全身性重症肌无力（generalized myasthenia gravis）、慢性脱髓鞘性神经炎（demyelinating polyneuropath）、类风湿性关节炎等。
此次公告的 UNITY 第 2 期开放标签试验，评估 nipocalimab 用于怀有高风险 HDFN 胎儿的安全与有效性。14 名受试孕妇接受一周一次静脉注射给药，主要评估指标为追踪后胎儿仍存活或者已达 32 周胎龄且不需接受子宫内输血（intrauterine transfusion, IUT）注射。孕妇、新生儿不良事件（adverse event）反应分别于生产后 24 周、出生后 96 周追踪观测。完整试验数据会在近期研讨会中公告。
2019 年美国 FDA 已经授予 nipocalimab 快速审查（fast track）资格，2020 年也获得孤儿药资格认定（orphan drug designation）。
参考资料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-reports-positive-topline-phase-2-results-for-nipocalimab-in-pregnant-individuals-at-high-risk-for-severe-hemolytic-disease-of-the-fetus-and-newborn-hdfn-301738963.html
2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189
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