FDA 相隔两年终于放行！批准诺华高剂量脊髓注射 SMA 药物试验| GeneOnline News

诺华（Novartis）的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物 Zolgensma 在 2019 年获准于美国上市，是一种透过静脉注射，治疗 2 岁以下脊髓性肌肉萎缩症病童的基因疗法。

Zolgensma 单价高达 210 万美金，号称全球最贵药物，庞大商机使得诺华积极欲扩张用药族群。先前诺华的 OVA-101 试验就曾以脊髓注射较高剂量 Zolgensma 治疗 2-5 岁儿童，但该试验在 2019 年 10 月被 FDA 终止。

近期诺华补上的安全性证据， 8 月 3 日，FDA 相隔近两年批准 OVA-101 试验得以继续进行。诺华宣布会将此部分实验并入即将启动的 3 期试验，受试者更扩大至 2-18 岁族群。

FDA 放行曾被终止的高剂量脊髓注射 Zolgensma 试验

FDA 于 2019 年终止诺华的 OVA-101 试验，是因为 FDA 认为治疗方式可能引发背部神经节（dorsal root ganlia）发炎反应，以及造成神经退化的安全疑虑。

近期诺华再补上动物实验数据，证实脊髓注射对猴子不会造成毒性，FDA 放行以脊髓注射 Zolgensma 试验。

诺华宣布会将先前被终止的试验内容，并入即将启动的第 3 期试验 STEER。STEER 预计招募超过 100 名 2-18 岁的脊髓性肌肉萎缩症第二型患者（SMA typeⅡ），给药方式是脊髓注射。

FDA 目前核准 Zolgensma 以静脉注射，治疗 2 岁以下脊髓性肌肉萎缩症第一型（SMA type I）幼童，这种给药方式的好处是能够有效扩散至全身。

相较之下，STEER 试验即将招募的脊髓性肌肉萎缩症第二型患者，属于症状较轻微族群，适合以局部治疗特定部位的方式给药，因此脊髓注射是较好的方式，不仅能避免药物扩散、也更有效率达到治疗效果。

除了在美国上市， Zolgensma 目前也于欧洲、韩国、加拿大、日本等地核准治疗幼年病童。Zolgansma 销售额年增率高达 48%。

此外，诺华也推动脊髓性肌肉萎缩症新生儿筛检计画，使病童在出生内数周内就可以接受治疗。在美国，约有 80% 新生儿都接受过筛检。